CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ha anunciado un importante avance en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ya que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento ha recomendado la autorización de comercialización de su fármaco QALSODY® (tofersen). Esta recomendación es específica para el tratamiento de pacientes adultos con ELA ligada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
La opinión positiva del CHMP supone un paso adelante para que QALSODY se convierta en la primera terapia de la Unión Europea dirigida a una causa genética de la ELA, también conocida como enfermedad de la motoneurona (EMN). La recomendación se basa en la totalidad de las pruebas de los ensayos clínicos, incluido el estudio de fase 3 VALOR, que demostró una reducción del 60% de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en plasma en los pacientes tratados, lo que indica una menor lesión neuronal.
El desarrollo de QALSODY ha destacado por su papel pionero en el uso del neurofilamento como biomarcador en ensayos clínicos para la ELA. El fármaco, un oligonucleótido antisentido (ASO) diseñado para reducir la producción de la proteína SOD1, ya ha obtenido la aprobación acelerada en EE.UU. para la misma indicación.
Los efectos secundarios más frecuentes notificados en los participantes tratados con QALSODY fueron dolor, fatiga, fiebre, dolor articular, dolor muscular y aumento de los niveles de glóbulos blancos y proteínas en el líquido cefalorraquídeo. También se han notificado acontecimientos neurológicos graves como mielitis, radiculitis, papiledema, elevación de la presión intracraneal y meningitis aséptica.
Se considera una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales cuando es improbable disponer de datos exhaustivos debido a la rareza de la enfermedad, pero la evaluación beneficio/riesgo es positiva. Se espera que la Comisión Europea tome una decisión final sobre la autorización de comercialización de QALSODY en la Unión Europea en el segundo trimestre de 2024.
Esta noticia se produce tras los continuos esfuerzos de Biogen en la investigación y el desarrollo de fármacos para la ELA, a pesar de los contratiempos sufridos en el pasado. El compromiso de la empresa de atender las necesidades no cubiertas de quienes padecen ELA y enfermedades neuromusculares se ve reforzado por este reciente avance.
Los inversores y la comunidad médica seguirán de cerca la revisión de la recomendación del CHMP por parte de la Comisión Europea, que podría introducir una nueva opción de tratamiento para la pequeña población afectada por la SOD1-ALS en Europa. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Biogen Inc.
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