ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) anunció la finalización de la inscripción para la segunda cohorte en su ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un candidato de terapia génica para distrofia muscular Duchenne (Duchenne). La compañía también compartió datos interinos prometedores de seguridad y eficacia, incluyendo un aumento significativo en la expresión de microdistrofina en un paciente joven.
Hasta el 6 de febrero, cinco pacientes de 4.4 a 12.1 años han sido tratados con RGX-202 sin ningún evento adverso serio relacionado con el fármaco. El periodo de seguimiento posterior a la administración oscila entre unas tres semanas y más de nueve meses. Todos los pacientes que alcanzaron un seguimiento de tres meses mostraron una reducción de los niveles séricos de creatinina cinasa (CK), lo que sugiere una mejoría clínica.
Notablemente, un paciente de 6.6 años de edad exhibió 83.4% de los niveles normales de expresión de microdistrofina y una reducción de 93% en los niveles séricos de CK a las diez semanas, marcando el aumento más grande observado en la prueba hasta la fecha. Estos datos apoyan el potencial del RGX-202 para producir microdistrofina similar a la distrofina natural, que es crucial para la función muscular.
REGENXBIO planea determinar una dosis pivotal a mediados de 2024 y espera comenzar una prueba pivotal en la segunda mitad del año. La compañía tiene como objetivo utilizar la expresión de microdistrofina como un criterio de valoración sustituto para una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a través de la vía de aprobación acelerada.
La prueba AFFINITY DUCHENNE está diseñada para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia clínica de una dosis intravenosa única de RGX-202 en pacientes jóvenes con Duchenne. La prueba incluye un régimen completo de inmunosupresión para mitigar respuestas inmunológicas potenciales y evaluará varios puntos finales clínicos, incluyendo niveles de proteína microdistrofina muscular y evaluaciones funcionales.
Duchenne es una enfermedad muscular severa que afecta aproximadamente a 1 de cada 3,500 a 5,000 niños nacidos cada año en todo el mundo. La condición lleva a la degeneración muscular progresiva y muerte prematura. RGX-202 apunta a mejorar la resistencia del músculo al daño entregando un transgen de microdistrofina novedoso usando un vector AAV propietario y promotor músculo-específico.
REGENXBIO es líder en el desarrollo de terapias génicas y aprovecha su plataforma tecnológica NAV para abordar diversas áreas terapéuticas. La estrategia "5x'25" de la empresa se centra en el avance de cinco terapias con AAV hasta alcanzar la fase pivotal o comercial en 2025.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de REGENXBIO Inc.
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