ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) anunció resultados provisionales de su ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202 para distrofia muscular Duchenne (Duchenne), mostrando signos alentadores de eficacia y seguridad.
Un paciente de 12 años en nivel de dosis 2 exhibió 75.7% de niveles normales de expresión de microdistrofina después de tres meses y una reducción de 77% en niveles de creatinina quinasa (CK) sérica a las diez semanas, indicando mejoría clínica potencial.
El ensayo, que incluye a pacientes de 4 a 11 años, está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, un candidato a terapia génica. Hasta el momento, no se han notificado acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco. Todos los pacientes que alcanzaron los tres meses de seguimiento han completado el régimen de inmunosupresión según el protocolo del estudio.
Kenneth T. Mills, Presidente y CEO de REGENXBIO, resaltó la necesidad de opciones de tratamiento para niños mayores de 7 años y expresó su compromiso de transparencia con los datos para la comunidad de Duchenne. Observaciones iniciales de cuidadores sugieren mejoras en fuerza y función motora en niños tratados con RGX-202.
El Dr. Aravindhan Veerapandiyan del Hospital Infantil de Arkansas señaló la importancia de las opciones de tratamiento que pueden alterar la trayectoria de la enfermedad y expresó optimismo sobre la seguridad y los primeros signos de mejora en los participantes de la prueba.
REGENXBIO tiene previsto determinar la dosis pivotal a mediados de 2024 e iniciar un ensayo pivotal en el segundo semestre del año. La compañía tiene la intención de utilizar la expresión de microdistrofina como un criterio de valoración sustituto para apoyar una solicitud de licencia biológica a través de la vía de aprobación acelerada.
El ensayo AFFINITY DUCHENNE es un estudio de escalada de dosis y expansión que evalúa una dosis intravenosa única de RGX-202. El diseño del ensayo se vio influido por la participación de la comunidad y tiene como objetivo evaluar varios criterios de valoración clínicos, incluidos los niveles de proteína microdistrofina y las evaluaciones funcionales y de fuerza.
REGENXBIO, fundada en 2009, se centra en medicamentos de terapia génica y tiene una cartera de productos terapéuticos AAV para enfermedades raras y de la retina. El vector AAV8 NAV de la empresa, utilizado en RGX-202, forma parte de una plataforma establecida con un historial de ensayos clínicos.
La información facilitada se basa en un comunicado de prensa.
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