STAMFORD, Connecticut - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX) ha iniciado la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su fármaco en investigación, mirdametinib. Este inhibidor de MEK está indicado para el tratamiento de neurofibromas plexiformes asociados a neurofibromatosis tipo 1 (NF1-PN) en pacientes pediátricos y adultos.
La solicitud está respaldada por los datos del ensayo de fase 2b ReNeu, que demostró una tasa de respuesta objetiva del 52% en pacientes pediátricos y del 41% en pacientes adultos, a la fecha de corte de los datos del 20 de septiembre de 2023. El ensayo, en el que participaron 114 pacientes, indicó que mirdametinib podía mejorar significativamente el dolor, la calidad de vida y la función física, según las medidas de resultados comunicadas por los pacientes.
En general, el mirdametinib ha sido bien tolerado, y la mayoría de los efectos adversos han sido de grado 1 o 2, como erupción cutánea, diarrea y vómitos en pacientes pediátricos, y erupción cutánea, diarrea y náuseas en pacientes adultos. El fármaco ha recibido la designación de Medicamento Huérfano tanto de la FDA como de la Comisión Europea para el tratamiento de la NF1, así como la designación de Vía Rápida de la FDA para el tratamiento de pacientes de dos años o más con NF1-PN que estén progresando o causen una morbilidad significativa. Además, en julio de 2023, la FDA concedió al mirdametinib la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, lo que podría dar lugar a un vale de revisión prioritaria tras la aprobación.
SpringWorks espera completar el proceso de presentación de la NDA en el segundo trimestre de 2024. El director general de la empresa, Saqib Islam, se mostró optimista sobre el potencial del mirdametinib para convertirse en la mejor terapia de su clase para pacientes con NF1-PN. Destacó el compromiso de la empresa de colaborar estrechamente con la FDA durante el proceso de revisión.
La neurofibromatosis tipo 1 es un trastorno genético raro caracterizado por el crecimiento de tumores a lo largo de los nervios, que puede provocar dolor, desfiguración y deterioro funcional. El ensayo ReNeu está en curso y su objetivo es seguir evaluando la eficacia, seguridad y tolerabilidad del mirdametinib.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de SpringWorks Therapeutics, Inc.
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