STAMFORD, Connecticut - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), empresa biofarmacéutica, ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado su solicitud de autorización de comercialización (MAA) para nirogacestat, un tratamiento propuesto para adultos con tumores desmoides. Este hito marca un paso importante hacia la posible disponibilidad de la primera terapia autorizada para esta afección en la Unión Europea (UE).
La autorización de comercialización está respaldada por los datos del ensayo de fase 3 DeFi, en el que nirogacestat mostró una reducción del 71% del riesgo de progresión de la enfermedad en comparación con placebo. Los resultados del ensayo, publicados en el New England Journal of Medicine, destacaron una mediana de supervivencia sin progresión (SLP) que no se alcanzó en el brazo de nirogacestat frente a 15,1 meses en el brazo de placebo. Además, la tasa de respuesta objetiva fue del 41% con nirogacestat, significativamente superior al 8% con placebo.
Los tumores desmoides son poco frecuentes y pueden poner en peligro la vida cuando afectan a estructuras vitales. Se diagnostican con mayor frecuencia en pacientes de entre 20 y 44 años, con una mayor prevalencia en mujeres. Las estimaciones actuales sugieren una incidencia de 3-5 casos por millón y año en la UE. A pesar de no ser propensos a la metástasis, los tumores desmoides suelen reaparecer tras la extirpación quirúrgica, lo que lleva a los expertos a recomendar terapias sistémicas como intervención de primera línea.
El nirogacestat, que ya ha sido designado medicamento huérfano por la Comisión Europea para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos, tiene un perfil de seguridad manejable. Los efectos adversos más frecuentes en el ensayo fueron diarrea, toxicidad ovárica y erupción cutánea. En noviembre de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el nirogacestat para el tratamiento de adultos con tumores desmoides progresivos que requieren terapia sistémica.
El director general de SpringWorks Therapeutics, Saqib Islam, expresó el compromiso de la empresa de trabajar con la EMA para llevar esta terapia a los pacientes de la UE. El Dr. Bernd Kasper, de la Universidad de Heidelberg (Alemania) e investigador principal del ensayo DeFi, también destacó el potencial del nirogacestat para cambiar la práctica clínica en el tratamiento de los tumores desmoides.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de SpringWorks Therapeutics, Inc. La empresa sigue explorando el potencial del nirogacestat en otras áreas, como los tumores de células de la granulosa ovárica y el mieloma múltiple, en colaboración con líderes de la industria y del mundo académico.
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