El jueves, Stifel mantuvo una calificación de Comprar en Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) y aumentó el precio objetivo a $40 desde los $35 anteriores. Este ajuste se produce después de las últimas actualizaciones del ensayo de fase 1/2 AFFINITY-DUCHENNE de la compañía para RGX-202, un tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne.
Los datos recientes del ensayo revelaron un paso significativo en los niveles de expresión media, especialmente desde el Nivel de Dosis 2, donde RGX-202 mostró una expresión de 75.7% en un paciente de 12.1 años de edad. También se observó una notable reducción de la creatinina cinasa, un marcador de lesión muscular, en un 77%, junto con indicios tempranos de mejoras funcionales y de fuerza.
El perfil de seguridad de RGX-202 sigue siendo sólido, con seguimientos que oscilan entre siete semanas y 11 meses, y la mayoría de los pacientes han completado sus regímenes profilácticos posteriores a la administración. Estos resultados son particularmente prometedores, ya que demuestran la capacidad única de RGX-202 para dirigirse a los músculos y generar una fuerte expresión de microdistrofina en un amplio grupo demográfico de pacientes, incluidos los pacientes de edad avanzada que pueden tener una progresión más avanzada de la enfermedad.
Regenxbio planea finalizar los resultados del Nivel de Dosis 2 en el segundo trimestre de 2024. El objetivo de la empresa es determinar la dosis adecuada para los estudios pivotales a mediados de 2024, utilizando la expresión de microdistrofina como base para la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA). Este calendario sugiere un avance significativo en el desarrollo de RGX-202 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Perspectivas de InvestingPro
Tras las perspectivas positivas de Stifel sobre Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), los datos y opiniones de InvestingPro ofrecen una perspectiva financiera más profunda sobre la situación actual de la empresa. Con una capitalización bursátil de aproximadamente 1.040 millones de dólares, Regenxbio está atravesando una difícil situación financiera. Los ingresos de la empresa en los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023 se situaron en 90,24 millones de dólares, lo que refleja un preocupante descenso de casi el 20%. Por otra parte, el margen de beneficio bruto durante el mismo período fue significativamente negativo en -195,29%, lo que indica desafíos operativos.
A pesar de los prometedores resultados de los ensayos clínicos de RGX-202, los consejos de InvestingPro destacan varias áreas de preocupación financiera. Regenxbio está quemando rápidamente a través de efectivo, y los analistas han revisado recientemente a la baja sus expectativas de ganancias para el próximo período. Además, las acciones de la compañía parece estar en territorio de sobrecompra de acuerdo con el Índice de Fuerza Relativa (RSI). Sin embargo, cabe señalar que la empresa ha registrado un fuerte rendimiento en la última semana, mes y tres meses, con subidas de precios que indican el optimismo de los inversores a corto plazo.
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