BEDFORD, Mass. - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), una empresa de biotecnología centrada en medicamentos basados en ARN para enfermedades graves, ha anunciado hoy datos prometedores de estudios con su fármaco en investigación STK-001 para el tratamiento del síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave.
Los estudios de fase 1/2a y de extensión abierta revelaron una reducción significativa de la frecuencia de las crisis y mejoras cognitivas y conductuales en niños y adolescentes con síndrome de Dravet que ya tomaban medicación anticonvulsiva.
Los datos del estudio mostraron una reducción media del 85% en la frecuencia de los ataques convulsivos a los tres meses y una reducción del 74% a los seis meses entre los pacientes tratados con dosis de 70 mg de STK-001. Además, la administración continuada de dosis de 30 mg y 45 mg en los estudios OLE mantuvo estas reducciones y mejoras durante 12 meses.
En general, el STK-001 ha sido bien tolerado, y los acontecimientos adversos más frecuentes relacionados con el tratamiento han sido elevaciones de proteínas en el LCR y vómitos durante el procedimiento. La Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. ha autorizado a los pacientes a recibir tres dosis de 70 mg seguidas de una dosis continuada de 45 mg. Stoke tiene previsto discutir con las agencias reguladoras el diseño de un estudio de registro basado en estos resultados.
El síndrome de Dravet, caracterizado por crisis epilépticas frecuentes, prolongadas y refractarias, suele provocar discapacidad intelectual, retrasos en el desarrollo y un mayor riesgo de muerte súbita inesperada en epilepsia (SUDEP). Los tratamientos actuales se centran en el control de las crisis, pero no abordan la causa genética subyacente.
El STK-001, un oligonucleótido en antisentido (ASO) patentado, pretende ser el primer tratamiento modificador de la enfermedad de Dravet al dirigirse a la raíz genética del trastorno. El medicamento ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA), y la designación de enfermedad pediátrica rara por la FDA.
Stoke Therapeutics organizará una retransmisión por Internet y una conferencia telefónica para analistas e inversores hoy a las 16.30, hora de la costa este, para presentar estos datos. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Stoke Therapeutics.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.