CHATHAM, Nueva Jersey - Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (NASDAQ:TNXP), empresa biofarmacéutica, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de enfermedad pediátrica rara a su fármaco candidato TNX-2900 para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (SPW) en niños y adolescentes. El SPW es la causa genética más frecuente de obesidad infantil potencialmente mortal.
La designación por la FDA de TNX-2900, que es una formulación intranasal de oxitocina potenciada, sigue a su anterior designación de medicamento huérfano en 2022 y a la autorización de su solicitud de nuevo medicamento en investigación en 2023.
Si se aprueba TNX-2900, diseñado para tratar la hiperfagia -un trastorno de hambre y alimentación excesivas asociado al SPW-, Tonix podría recibir un vale de revisión prioritaria. Estos vales se han vendido recientemente por unos 100 millones de dólares y pueden acelerar el proceso de revisión de otras solicitudes de fármacos.
TNX-2900 pretende mejorar la acción terapéutica de la oxitocina intranasal aumentando su eficacia y especificidad, ofreciendo potencialmente una opción de tratamiento donde actualmente no existe ninguna para la hiperfagia del SPW. La FDA considera enfermedad pediátrica rara aquella que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos y presenta afecciones graves o potencialmente mortales en individuos desde el nacimiento hasta los 18 años.
El programa Priority Review Voucher de la FDA fomenta el desarrollo de tratamientos para enfermedades pediátricas raras. El programa permite a las empresas que reciben la aprobación para tales tratamientos beneficiarse de un proceso de revisión más rápido para un producto posterior, o vender o transferir el vale a otro patrocinador.
Tonix se centra en trastornos del sistema nervioso central y tiene una cartera que incluye otros candidatos para afecciones como la fibromialgia y la intoxicación por cocaína. La empresa también tiene una filial comercial, Tonix Medicines, que comercializa productos para el tratamiento de la migraña aguda.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.