El miércoles, Goldman Sachs mantuvo su calificación Neutral para las acciones de uniQure BV (NASDAQ:QURE), con un precio objetivo estable de 20,00$. La postura de la firma se produce después de que uniQure anunciara un avance regulatorio para su terapia génica, AMT-130, para la enfermedad de Huntington.
Las acciones han mostrado un impulso notable, con datos de InvestingPro que revelan un aumento del 143% en la última semana, alcanzando los 15,30$ desde los 7,29$ anteriores. La terapia ha recibido orientación de la FDA sobre una vía de aprobación acelerada tras una reunión de Tipo B.
Este desarrollo es significativo ya que permite a la empresa utilizar datos de los estudios en curso de Fase 1/2 y el historial natural como control externo. La FDA ha revisado datos de dos años de 24 pacientes, que se utilizarán junto con la escala compuesta de calificación unificada de la enfermedad de Huntington (cUHDRS) como criterio de valoración clínico.
La revisión de la FDA y la vía acelerada acordada han aumentado la probabilidad de éxito de AMT-130, según la firma. La claridad sobre el camino regulatorio proporcionada por la FDA elimina la necesidad de ensayos adicionales. Este desarrollo ha llamado la atención de los analistas, con InvestingPro mostrando que seis analistas han revisado al alza sus estimaciones de ganancias para el próximo período.
Actualmente, las acciones cotizan por encima de su valor razonable, reflejando el optimismo del mercado sobre estos avances. uniQure tiene previsto discutir el plan de análisis estadístico y los requisitos de Química, Fabricación y Controles (CMC) con la FDA en el primer semestre de 2025. Se considera que el proceso de fabricación de AMT-130 tiene un riesgo reducido, ya que es muy comparable al de Hemgenix y se realiza en la misma instalación.
A mediados de 2025, se espera que uniQure publique datos de seguimiento, incluyendo resultados de tres años de 21 pacientes. Se prevé que el éxito refleje las tendencias observadas en actualizaciones anteriores, como la ralentización dependiente de la dosis en la progresión de la enfermedad medida por el cUHDRS y los niveles estables de cadena ligera de neurofilamentos en el líquido cefalorraquídeo.
La situación financiera de la empresa muestra señales mixtas. Aunque el ratio de liquidez actual de 6,51 indica una fuerte liquidez a corto plazo, los datos de InvestingPro sugieren que la empresa está quemando efectivo rápidamente. Con una capitalización bursátil de 733,58 millones de dólares, la empresa opera con un nivel de deuda moderado y mantiene activos líquidos que superan las obligaciones a corto plazo.
La firma también señaló un reciente acuerdo de licencia dentro del sector, que involucra a Novartis y PTC Therapeutics, reconociendo el panorama competitivo. Además de AMT-130, se está monitoreando el potencial de crecimiento de uniQure a través de su cartera de terapias génicas en fase inicial.
Se esperan datos iniciales de Fase 1/2 de AMT-191 para la enfermedad de Fabry, AMT-162 para ELA SOD1 y AMT-260 para epilepsia del lóbulo temporal mesial refractaria, todos programados para su publicación en 2025.
En otras noticias recientes, uniQure N.V. ha logrado avances significativos con su producto de terapia génica, AMT-130, dirigido al tratamiento de la enfermedad de Huntington. La empresa ha llegado a un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para una presentación de aprobación acelerada de AMT-130. Raymond James recientemente mejoró la calificación de las acciones de uniQure de Superar a Compra Fuerte tras estos desarrollos.
Stifel, una empresa de servicios financieros, también expresó una perspectiva positiva para uniQure, indicando que la alineación con la FDA es una victoria significativa para la firma biotecnológica. Además, uniQure ha iniciado un ensayo clínico de Fase I/II para su tratamiento en investigación AMT-162, dirigido a abordar la ELA causada por mutaciones SOD1.
Estos desarrollos recientes reflejan el progreso de uniQure en terapia génica, particularmente con AMT-130 para la enfermedad de Huntington y AMT-162 para ELA. Analistas de firmas como Raymond James, H.C. Wainwright y Stifel han mantenido una calificación positiva sobre la empresa, indicando una visión favorable de estos recientes avances.
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