El lunes, Guggenheim reafirmó su recomendación de Compra y un precio objetivo de 26,00 dólares para Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR) tras la presentación de datos alentadores de ensayos clínicos por parte de la empresa. Con la acción cotizando actualmente a 4,56 dólares, significativamente por debajo del rango objetivo de consenso de los analistas de 12,36 a 36,00 dólares, los datos de InvestingPro sugieren que la empresa está actualmente infravalorada. Larimar Therapeutics mostró resultados positivos de su estudio de extensión abierta (OLE) en curso para la ataxia de Friedreich (AF).
El estudio indicó que la administración diaria de 25 mg de nomlabofusp, una frataxina recombinante (FXN), aumentó significativamente los niveles de FXN en los tejidos, superando el aumento del 10-20% que los expertos consideraban previamente suficiente para impulsar la eficacia clínica.
A pesar de la corta duración del tratamiento, la gravedad de la enfermedad y el reducido grupo de pacientes, con 14 participantes y eficacia observada en 8, el tratamiento demostró tendencias tempranas de mejora. Según el análisis de InvestingPro, Larimar mantiene una sólida posición financiera con más efectivo que deuda y un saludable ratio de liquidez de 13,1, lo que proporciona margen para continuar con el desarrollo clínico.
Obtenga acceso a 8 ProTips exclusivos adicionales y métricas financieras completas con una suscripción a InvestingPro. Estas mejoras se observaron en varios resultados clínicos, incluyendo reducciones en la Escala de Calificación de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS), las Actividades de la Vida Diaria de FARS (FARS-ADL), la Escala de Impacto de Fatiga Modificada, y un mejor rendimiento en la Prueba de 9 Orificios y Clavijas al Día 90 en comparación con el inicio.
El tratamiento fue generalmente seguro y bien tolerado, aunque se reportaron dos eventos adversos graves (SAE): una reacción alérgica y un caso de convulsiones. Sin embargo, estos no requirieron cambios en el protocolo.
Actualmente, Larimar está probando una dosis de 50 mg en seis pacientes y planea elevar a todos los participantes actuales a esta dosis más alta. Los nuevos participantes también comenzarán con 50 mg. Se espera que este ajuste produzca respuestas de eficacia aún más fuertes, con datos del grupo de 50 mg previstos para mediados de 2025.
La dirección está discutiendo activamente con la FDA los datos necesarios para respaldar una posible aprobación acelerada, utilizando FXN como un criterio de valoración sustituto, con el objetivo de presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en el segundo semestre de 2025. Además, la empresa ha extendido su previsión de liquidez hasta el segundo trimestre de 2026, desde una estimación anterior que llegaba hasta 2026.
El análisis de Guggenheim sugiere que la significativa debilidad de la acción observada hoy es injustificada, considerando el favorable perfil de beneficio/riesgo destacado en la actualización de la empresa. Si bien reconoce que las preocupaciones de seguridad pueden continuar presionando la acción hasta que se disponga de datos a largo plazo de un grupo mayor de pacientes, Guggenheim considera que la valoración actual del mercado de 291 millones de dólares presenta una atractiva relación riesgo-recompensa antes de la actualización de mediados de 2025. La acción ha experimentado una caída del 34% en los últimos seis meses, pero mantiene una puntuación de salud financiera general "JUSTA" según el análisis integral de InvestingPro.
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En otras noticias recientes, Larimar Therapeutics ha informado de avances tanto prometedores como preocupantes en sus estudios clínicos.
La empresa biotecnológica reveló que dos pacientes experimentaron eventos adversos graves relacionados con su terapia experimental, nomlabofusp, lo que llevó a su retirada del estudio. A pesar de esto, Larimar Therapeutics enfatizó que la terapia fue generalmente bien tolerada por los demás participantes.
Simultáneamente, Larimar anunció datos iniciales positivos de un estudio sobre nomlabofusp, un tratamiento potencial para la ataxia de Friedreich. El estudio en curso mostró que las inyecciones diarias del tratamiento fueron generalmente bien toleradas y demostraron un cambio medio en los niveles de frataxina en los tejidos.
Financieramente, la empresa reportó una sólida posición con 203,7 millones de dólares en efectivo e inversiones. Larimar mantiene su plan de presentar una solicitud para una posible aprobación acelerada a los reguladores estadounidenses en el segundo semestre de 2025.
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