El martes, H.C. Wainwright mantuvo su calificación de Compra y su precio objetivo de 15,00$ para Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), tras el anuncio de la empresa de datos preliminares positivos de su estudio en curso.
Según los datos de InvestingPro, los analistas se muestran notablemente optimistas con LRMR, con objetivos de precio que oscilan entre 12,49$ y 36$, a pesar de la reciente caída del 26% de la acción en la última semana. La investigación se centra en nomlabofusp, un posible tratamiento para la ataxia de Friedreich (AF), una enfermedad genética debilitante. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo, la farmacocinética y el impacto en los niveles de frataxina en pacientes con AF.
El estudio de extensión abierta (OLE) de Larimar Therapeutics informó de resultados iniciales alentadores. Nomlabofusp, una proteína de fusión recombinante administrada por vía subcutánea, está siendo investigada por su capacidad para suministrar frataxina directamente a las mitocondrias de los pacientes con AF.
Abordar la deficiencia de frataxina es crucial, ya que es la causa fundamental de la enfermedad. Con una capitalización bursátil de 308 millones de dólares y una sólida posición de liquidez evidenciada por un ratio de liquidez de 13,1, el análisis de InvestingPro indica que la empresa mantiene una base financiera sólida para sus iniciativas de investigación.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido a nomlabofusp varias designaciones que podrían acelerar su desarrollo, incluidas la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la Designación de Vía Rápida y la Designación de Medicamento Huérfano. Además, la Comisión Europea le ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) le ha concedido la designación PRIME.
El estudio en curso de Larimar incluye a 14 adultos con AF, con duraciones de tratamiento que oscilan entre 99 y 260 días. Cabe destacar que más de la mitad de los participantes no podían caminar. El tratamiento con nomlabofusp ha demostrado aumentar y mantener los niveles de frataxina en los tejidos.
En el día 90, las células bucales mostraron un cambio medio respecto a los niveles basales de frataxina de 1,32 pg/µg, y las células de la piel mostraron un aumento de 9,28 pg/µg. Estos niveles se mantuvieron a lo largo del tiempo, aumentando del 15% al 30% de los niveles de voluntarios sanos en las células bucales y del 16% al 72% en las células de la piel.
El analista prevé la introducción en el mercado de nomlabofusp en 2026, con unas ventas iniciales estimadas de 6 millones de dólares, que podrían alcanzar los 356 millones de dólares en 2030. La reiteración de la calificación de Compra y el precio objetivo de 15$ reflejan la confianza del analista en las perspectivas comerciales del fármaco.
El análisis de InvestingPro sugiere que LRMR está actualmente infravalorada, con información adicional disponible a través del exhaustivo Informe de Investigación Pro, que proporciona un análisis en profundidad de la salud financiera de la empresa, calificada como RAZONABLE con una puntuación de 2,37.
En otras noticias recientes, Larimar Therapeutics ha experimentado una mezcla de desarrollos prometedores y desafiantes.
A pesar de la aparición de acontecimientos adversos graves que llevaron a dos pacientes a retirarse del estudio, el tratamiento de la ataxia de Friedreich de la empresa, nomlabofusp, fue generalmente bien tolerado en su estudio de extensión abierta en curso.
Esta actualización de datos provocó un descenso significativo de las acciones de Larimar, aunque los analistas de Leerink Partners, Citi y Guggenheim mantienen una perspectiva positiva, haciendo hincapié en los alentadores datos de biomarcadores y funcionales, así como en la sólida posición financiera de la empresa.
Larimar Therapeutics también reveló datos iniciales positivos que indican que nomlabofusp aumentó y mantuvo los niveles de frataxina en los tejidos, mostrando posibles beneficios clínicos. La empresa ha comenzado el aumento de la dosis a 50 mg diarios en seis participantes y planea la transición de adolescentes de un estudio farmacocinético pediátrico al estudio de extensión abierta tras la evaluación de los datos de seguridad y farmacocinética.
Larimar finalizó el tercer trimestre de 2024 con 203,7 millones de dólares en efectivo e inversiones, ampliando su horizonte financiero hasta el segundo trimestre de 2026. A medida que la empresa avanza hacia el segundo semestre de 2025, su objetivo es presentar una Solicitud de Licencia Biológica a través de una vía de aprobación acelerada, centrándose en cuatro decisiones clave que afectarán a su capacidad de presentación.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.