El lunes, Leerink Partners mantuvo su calificación de Outperform y su precio objetivo de 25,00$ para Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), que actualmente cotiza a 4,56$, tras el informe de la compañía sobre datos positivos de la extensión de etiqueta abierta (OLE) de Fase 2. Según datos de InvestingPro, los analistas mantienen un fuerte consenso de compra con objetivos de precio que oscilan entre 12,36$ y 36,00$, lo que sugiere un importante potencial alcista a pesar de que la acción cotiza un 67% por debajo de su máximo de 52 semanas de 13,68$.
El estudio mostró un aumento de los niveles de frataxina tisular en células bucales y cutáneas y una tendencia a la mejora en varios resultados clínicos para pacientes con ataxia de Friedreich, una enfermedad debilitante.
A pesar de los datos positivos, Leerink señaló que los eventos adversos graves (EAG) en dos pacientes han presionado a la baja la acción de Larimar, que según InvestingPro ha caído un 8,73% en la última semana. La empresa, valorada en 293 millones de dólares, está evaluando actualmente una cohorte de dosis más alta de 50 mg de su tratamiento, nomlabofusp, con resultados esperados para mediados de 2025.
El análisis de InvestingPro indica que la acción está actualmente infravalorada, con información adicional disponible en el completo Informe de Investigación Pro. Leerink cree que el tratamiento tiene un perfil riesgo/beneficio favorable, aunque la seguridad sigue siendo una preocupación primordial debido a la anterior suspensión clínica del programa.
Larimar aún no está libre de preocupaciones en cuanto a la seguridad, ya que solo seis pacientes han recibido la dosis de 50 mg durante unas semanas a un mes, y no han surgido señales de seguridad de esta cohorte. Los dos EAG -una reacción alérgica y una convulsión- se notificaron al principio de la cohorte de dosis de 25 mg.
De cara a la segunda mitad de 2025, Larimar tiene como objetivo presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) bajo una vía de aprobación acelerada. La empresa cree que cuatro decisiones clave afectarán su capacidad de presentación: la aceptación por parte de la FDA de la frataxina como criterio de valoración sustitutivo, el tamaño requerido de la base de datos de seguridad, el inicio de un estudio confirmatorio y datos adicionales de OLE de la cohorte de dosis de 25 mg esperados para mediados de 2025.
Larimar finalizó el tercer trimestre de 2024 con 203,7 millones de dólares en efectivo y ha ampliado su capacidad de financiación hasta el segundo trimestre de 2026. Esta sólida posición de liquidez se refleja en el excepcional ratio de liquidez de 13,1 y el mínimo ratio de deuda sobre capital de 0,03, según informa InvestingPro.
La reiteración por parte de Leerink de la calificación Outperform y el precio objetivo de 25$ refleja su confianza en las perspectivas de Larimar a pesar de las recientes preocupaciones sobre seguridad. Los suscriptores de InvestingPro pueden acceder a 8 datos clave adicionales sobre la salud financiera y las perspectivas de crecimiento de LRMR.
En otras noticias recientes, Larimar Therapeutics ha estado haciendo avances significativos con su principal candidato a producto, nomlabofusp, destinado a tratar la ataxia de Friedreich (AF). A pesar de dos eventos adversos graves notificados durante el estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE), el ensayo continúa según lo previsto. La empresa ha comenzado el aumento de la dosis a 50 mg diarios en seis participantes y planea trasladar a los adolescentes de un estudio farmacocinético pediátrico al estudio OLE tras la evaluación de los datos de seguridad y farmacocinética.
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