El martes, Stifel, una empresa de servicios financieros, mostró una perspectiva optimista para uniQure (NASDAQ: QURE) tras el anuncio de la compañía biotecnológica de haber llegado a un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) sobre aspectos clave de un proceso de aprobación acelerada para su terapia génica, AMT-130.
UniQure reveló que podrá utilizar un control externo y datos del estudio en curso de fase 1/2 para AMT-130, un tratamiento destinado a combatir la enfermedad de Huntington.
La FDA ha dado el visto bueno para que uniQure emplee la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington compuesta (cUHDRS) como criterio de valoración principal en su estudio. A principios de este año, un análisis de dos años de duración mostró una diferencia estadísticamente significativa en comparación con la evolución natural de la enfermedad, lo que se interpreta como un avance favorable para la empresa.
"Desde nuestro punto de vista, esto supone un gran triunfo para la acción en un contexto de bajas expectativas sobre la posibilidad real de un camino acelerado, especialmente a la luz de los datos discordantes y confusos sobre la reducción de la proteína huntingtina mutada (mHTT KD)", afirmaron los analistas de Stifel.
Si bien aún quedan interrogantes sobre los pormenores del proceso de aprobación, como el momento exacto para la comparación con la evolución natural de la enfermedad y los detalles del Plan de Análisis Estadístico (SAP), Stifel prevé que se irán conociendo más actualizaciones a medida que uniQure continúe sus conversaciones con la FDA durante el primer semestre de 2025.
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