El lunes, H.C. Wainwright inició la cobertura de Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), una empresa de biotecnología especializada en terapia génica, con una recomendación de Compra y un precio objetivo de 28,00$. La firma destacó la plataforma patentada de interferencia de ARN dirigida por ADN (ddRNAi) "Silence and Replace" de la compañía como una innovación clave, en particular con su candidato principal, BB-301, para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea (DMOF).
La DMOF es un trastorno genético raro y degenerativo progresivo que afecta la función muscular en los ojos, la garganta y, con el tiempo, otras partes del cuerpo. Suele manifestarse en adultos entre los 40 y 60 años. En la actualidad, no existen terapias disponibles para la DMOF, lo que puede provocar dificultades en la visión, la deglución, el habla y la marcha a medida que la enfermedad avanza.
BB-301 representa un enfoque terapéutico innovador al coexpresar una Proteína de Unión a Poli-A Nuclear-1 (PABPN1) optimizada por codones y dos ARN pequeños inhibidores (siARN) para atacar el gen PABPN1 mutante asociado con la DMOF. La terapia busca silenciar la expresión del gen defectuoso mientras permite la expresión de una versión funcional para reemplazarlo.
El analista de H.C. Wainwright señaló que BB-301 ya ha mostrado datos clínicos favorables en dos pacientes con DMOF, y se espera que más sujetos proporcionen datos adicionales en los próximos meses. La firma considera que resultados positivos en un número relativamente pequeño de individuos con DMOF podrían respaldar la posible aprobación de BB-301.
El establecimiento de un precio objetivo de 28,00$ refleja la confianza del analista en el potencial de BB-301 para convertirse en una opción de tratamiento significativa para la DMOF, teniendo en cuenta la ausencia de terapias actuales y los prometedores resultados clínicos iniciales. El enfoque de Benitec BioPharma en la medicina genética y el desarrollo de su plataforma ddRNAi posiciona a la empresa como una fuerza emergente en el campo de la terapia génica.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.