CAMBRIDGE, Massachusetts - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), una empresa biotecnológica con una capitalización bursátil de 2.000 millones de dólares, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado su solicitud suplementaria de Nuevo Medicamento (sNDA) para PYRUKYND® (mitapivat) para tratar a adultos con talasemia, un trastorno sanguíneo raro. La FDA ha fijado como fecha objetivo el 7 de septiembre de 2025 para su decisión sobre esta solicitud. Según los datos de InvestingPro, la empresa mantiene una sólida salud financiera con más efectivo que deuda en su balance.
Los pacientes con talasemia, que sufren de anemia crónica y riesgo de complicaciones graves, actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas. PYRUKYND, si se aprueba, ofrecería un medicamento oral modificador de la enfermedad para pacientes con alfa o beta-talasemia, tanto dependientes como no dependientes de transfusiones, independientemente del genotipo o las necesidades de transfusión. Con un crecimiento de ingresos de casi el 37% en los últimos doce meses y un favorable ratio P/E de 2,95, Agios muestra métricas financieras prometedoras a pesar de encontrarse en fase de desarrollo.
La presentación de la sNDA se basa en los hallazgos de los ensayos de Fase 3 ENERGIZE y ENERGIZE-T, que evaluaron la eficacia de mitapivat frente al placebo. El estudio ENERGIZE se centró en la talasemia no dependiente de transfusiones y presentó sus resultados en el Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología 2024 en junio de 2024. El estudio ENERGIZE-T, dirigido a la talasemia dependiente de transfusiones, compartió sus resultados en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología en diciembre de 2024.
Actualmente, PYRUKYND está aprobado en EE.UU. para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa (PK). Es el primer activador de PK de su clase, y Agios es conocida por su trabajo en metabolismo celular y enfermedades hematológicas raras.
La información de seguridad de PYRUKYND advierte contra la interrupción abrupta debido al riesgo de hemólisis aguda y anemia. También aconseja monitorizar las pruebas hepáticas antes y durante el tratamiento, ya que se ha observado daño hepático en pacientes tratados con PYRUKYND a dosis más altas para otras condiciones. Las reacciones adversas más comunes incluyen disminución de estrona en hombres, aumento de urato, dolor de espalda, disminución de estradiol en hombres y artralgia.
El pipeline de Agios incluye medicamentos en investigación para otras enfermedades raras, como la anemia falciforme y la anemia asociada al síndrome mielodisplásico (SMD). La empresa sigue centrada en proporcionar terapias transformadoras para pacientes con enfermedades raras.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Agios Pharmaceuticals, Inc. El análisis de InvestingPro indica que los analistas esperan que la empresa siga siendo rentable este año, con múltiples ProTips adicionales disponibles para los suscriptores. El próximo informe de ganancias de la empresa está programado para el 13 de febrero de 2025, lo que podría proporcionar más información sobre el progreso comercial de PYRUKYND.
En otras noticias recientes, Agios Pharmaceuticals ha reportado un crecimiento financiero significativo en su tercer trimestre de 2024, impulsado por pagos de hitos que ascienden a 1.100 millones de dólares por la aprobación de vorasidenib por parte de la FDA. La empresa también anunció planes para lanzar su producto principal, mitapivat, para la talasemia en 2025 y para la anemia falciforme en 2026. Además, la FDA ha aprobado una actualización de la información de prescripción del fármaco PYRUKYND® de Agios, que incluye nuevos detalles sobre los riesgos de daño hepático observados en pacientes tratados con PYRUKYND para una condición diferente de su uso inicialmente aprobado.
En otros desarrollos, Agios ha obtenido el estatus de medicamento huérfano en la UE para su tratamiento de la anemia falciforme. El mitapivat de la empresa ya está aprobado en Estados Unidos y la Unión Europea como PYRUKYND® para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa.
RBC Capital ha aumentado su objetivo de cotización para Agios de 55 a 57 dólares, manteniendo una calificación de Outperform, tras la presentación de datos clínicos prometedores. Estos desarrollos recientes destacan los continuos esfuerzos de Agios Pharmaceuticals en el sector farmacéutico.
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