NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ha llegado a un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sobre el uso de heparán sulfato (HS) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) como criterio de valoración sustituto para la aprobación acelerada de su terapia génica, UX111 (ABO-102), para el síndrome de Sanfilippo (MPS IIIA). Este acuerdo se basa en los datos de estudios clínicos existentes, que la empresa considera suficientes para presentar una solicitud de licencia biológica (BLA).
La decisión pivotal se ha anunciado hoy, tras las conversaciones mantenidas entre Ultragenyx y la FDA. La empresa tiene previsto ultimar los detalles de la BLA en una próxima reunión previa, con el objetivo de presentar la solicitud a finales de este año o principios del próximo.
Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., CEO y presidente de Ultragenyx, expresó su gratitud a la FDA por reconocer la urgencia de proporcionar tratamientos a niños con enfermedades neurológicamente devastadoras. También dio las gracias a los defensores de pacientes y cuidadores, científicos y líderes de la industria por su colaboración a la hora de aportar las pruebas necesarias para respaldar esta decisión.
El UX111, actualmente en fase de desarrollo 1/2/3, es una terapia génica in vivo diseñada para una infusión intravenosa única con el fin de administrar una copia funcional del gen SGSH a las células. La terapia pretende abordar la deficiencia enzimática subyacente responsable de la acumulación anormal de heparán sulfato en el cerebro, que conduce al daño celular progresivo y a la neurodegeneración. El programa UX111 ha recibido varias designaciones en EE.UU. para acelerar su desarrollo, entre ellas las de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano. En la UE, ha recibido las designaciones PRIME y de medicamento huérfano.
El síndrome de Sanfilippo tipo A es una enfermedad rara y mortal de almacenamiento lisosómico sin tratamiento aprobado, que afecta principalmente al sistema nervioso central y se caracteriza por una rápida neurodegeneración que comienza en la primera infancia. Se estima que afecta aproximadamente a entre 3.000 y 5.000 pacientes en zonas geográficas comercialmente accesibles y está causada por variantes patogénicas en el gen SGSH.
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de productos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras con una elevada necesidad médica no cubierta. Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
En otras noticias recientes, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha sido objeto de varias actualizaciones de firmas de análisis tras los resultados positivos de su estudio de fase 3 GlucoGene. Goldman Sachs elevó las acciones de Ultragenyx de Neutral a Comprar, citando una mayor convicción en el anticuerpo monoclonal setrusumab de la empresa y la diversa cartera de enfermedades raras. La empresa también pronosticó una posible aprobación y lanzamiento en 2026 de la terapia génica DTX401 en GSD1a, y predijo que Ultragenyx alcanzaría la rentabilidad GAAP en 2027.
Baird, Stifel, Piper Sandler y Canaccord Genuity también revisaron sus perspectivas sobre Ultragenyx. Baird elevó el precio objetivo de las acciones de Ultragenyx a 72 dólares, citando los resultados de la fase 3 como un fuerte indicador de una probable aprobación de DTX401. Stifel elevó el precio objetivo a 127 dólares, destacando la significativa reducción de la necesidad de almidón de maíz, un suplemento dietético utilizado para controlar la GSDIa. Piper Sandler mantuvo la calificación de sobreponderar y un precio objetivo de 135,00 dólares para Ultragenyx, señalando el control sostenido de la glucosa y la reducción significativa de la ingesta diaria de almidón de maíz. Por último, Canaccord Genuity elevó el precio objetivo a 111 dólares, mostrando su confianza en las perspectivas de Ultragenyx.
Estos acontecimientos recientes subrayan la creciente confianza en el éxito potencial de la terapia DTX401 de Ultragenyx y el setrusumab. Los resultados positivos de los ensayos clínicos y las mejoras de los analistas reflejan el progreso de la empresa en el tratamiento de enfermedades raras.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) avanza en su compromiso de abordar las enfermedades genéticas raras, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado proporcionan un contexto adicional para los inversores. En particular, Ultragenyx tiene una importante capitalización bursátil de 3.730 millones de dólares, lo que subraya su significativa presencia en el sector biofarmacéutico. Sin embargo, las métricas financieras de la empresa indican algunos retos. Con un PER negativo de -5,62 y un PER ajustado para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024 de -5,9, Ultragenyx no es rentable actualmente. Esto coincide con un consejo de InvestingPro que indica que los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año.
El margen de beneficio bruto de la empresa presenta otra área de preocupación, situándose en -60,26% durante los últimos doce meses a partir del 1T 2024. Esta cifra sugiere que Ultragenyx está operando actualmente con pérdidas, lo que es apoyado por un consejo de InvestingPro que destaca los débiles márgenes de beneficio bruto. A pesar de estos vientos en contra financieros, Ultragenyx tiene una sólida posición de liquidez, con activos líquidos superiores a las obligaciones a corto plazo, lo que puede proporcionar cierta flexibilidad financiera a medida que continúa invirtiendo en su cartera de productos.
Para quienes sigan de cerca la evolución bursátil de la empresa, las acciones de Ultragenyx cotizan a un elevado múltiplo precio/valor contable de 25,97, lo que podría sugerir una valoración superior a su valor contable. Los inversores interesados en profundizar en las finanzas y perspectivas de Ultragenyx pueden explorar otros consejos de InvestingPro en https://www.investing.com/pro/RARE. Hay 5 consejos más disponibles que pueden ofrecer más información sobre el rendimiento y el potencial de la empresa. Además, los inversores interesados pueden aprovechar una oferta especial utilizando el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+, que proporciona acceso a una gran cantidad de datos y análisis para fundamentar las decisiones de inversión.
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