CRANBURY, Nueva Jersey - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ha recibido una carta de respuesta completa (CRL) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en relación con su solicitud de licencia biológica para KRESLADI™, una terapia génica diseñada para tratar la deficiencia grave de adhesión leucocitaria-I (LAD-I). La FDA ha solicitado información adicional sobre fabricación química y controles (CMC) para completar su revisión.
Tras las conversaciones mantenidas con los máximos responsables del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, Rocket Pharmaceuticals está trabajando para proporcionar la información CMC adicional que respalde la aprobación de KRESLADI™. "Resulta reconfortante contar con la estrecha colaboración de la FDA", declaró el Dr. Gaurav Shah, Director General de Rocket Pharma, quien expresó su optimismo por el oportuno avance de la terapia gracias a la postura cooperativa de la FDA.
KRESLADI™, una terapia génica basada en vectores lentivirales, ha mostrado resultados prometedores en un estudio global de fase 1/2, en el que los nueve pacientes con LAD-I sobrevivieron 12 meses tras la infusión y no se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
La terapia ha recibido múltiples designaciones de la FDA, incluidas las de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Pediátrica Rara y Vía Rápida, así como las designaciones PRIME y de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP) en la UE.
La LAD-I grave es un trastorno genético raro que compromete la capacidad del sistema inmunitario para combatir las infecciones. El objetivo de KRESLADI™ es proporcionar una copia funcional del gen ITGB2 para abordar la causa fundamental de la enfermedad. En la actualidad, el único tratamiento potencialmente curativo es un trasplante de médula ósea, que conlleva riesgos significativos y puede no estar disponible para todos los pacientes.
Rocket Pharmaceuticals es una empresa biotecnológica en fase avanzada centrada en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades raras. Su cartera de productos incluye programas para la anemia de Fanconi, el déficit de piruvato quinasa y enfermedades cardiovasculares como la enfermedad de Danon. Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Rocket Pharmaceuticals.
En otras noticias recientes, Rocket Pharmaceuticals ha experimentado varios avances clave. La empresa de biotecnología ha modificado con éxito sus estatutos para aumentar el número de acciones ordinarias autorizadas de 120 millones a 180 millones.
Este cambio, que fue aprobado por los accionistas en la Junta Anual, podría proporcionar a Rocket Pharmaceuticals la flexibilidad necesaria para futuras necesidades corporativas, incluidas actividades de financiación e iniciativas estratégicas.
Además, la Comisión Europea ha concedido a Rocket Pharmaceuticals la designación de medicamento huérfano para su candidato a terapia génica RP-A601. Esta terapia está diseñada para tratar la cardiomiopatía arritmogénica relacionada con la placofilina-2, una cardiopatía rara y potencialmente mortal.
Además, la empresa ha notificado una eficacia sostenida en ensayos de terapia génica, incluidos tratamientos para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria-I grave, la Anemia de Fanconi y la Deficiencia de Piruvato Quinasa.
Goldman Sachs inició recientemente la cobertura de Rocket Pharmaceuticals con una calificación neutral. La firma destacó el potencial del principal activo de la empresa, RP-A501. Rocket Pharmaceuticals también ha anunciado el nombramiento de Aaron Ondrey como Director Financiero, junto con otras promociones internas estratégicas, para reforzar su transición a las operaciones comerciales y avanzar en su cartera de tratamientos.
Estos acontecimientos recientes subrayan los esfuerzos continuos de la empresa en el campo de la terapia génica y su compromiso de abordar enfermedades raras y potencialmente mortales.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) navega por la vía reglamentaria para KRESLADI™, su salud financiera y el rendimiento del mercado proporcionan un contexto adicional para los inversores que siguen la situación. A pesar del reciente revés con la solicitud de más información de la FDA, el balance de la empresa refleja una posición estratégica en la que tiene más efectivo que deuda, un indicador de estabilidad financiera que podría ser crucial a medida que aborda las solicitudes de la FDA.
Los datos de InvestingPro muestran una capitalización bursátil de 1.950 millones de dólares y un ratio Precio/Libro de los últimos doce meses a 1T 2024 de 4,41. Este ratio sugiere que el mercado valora la empresa por encima de su valor neto de los activos, lo que podría atribuirse a las expectativas de crecimiento futuro de los inversores o al valor de la propiedad intelectual de la empresa, incluida su cartera de terapias génicas.
Además, cinco analistas han revisado al alza sus previsiones de beneficios para el próximo periodo, según los consejos de InvestingPro, lo que indica un posible sentimiento positivo en torno a los futuros resultados financieros de la empresa. Este optimismo podría reflejar la confianza del mercado en la capacidad de Rocket Pharmaceuticals para superar los obstáculos reglamentarios y llevar sus terapias al mercado.
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