NUEVA YORK - Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA), una empresa biotecnológica en fase clínica cuyas acciones han aumentado más de un 150% en el último año según datos de InvestingPro, reveló hoy resultados alentadores de su ensayo ADVANCED-2 de fase 2 de TARA-002, una terapia celular en investigación para pacientes con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo. El ensayo demostró una tasa de respuesta completa del 72% a los seis meses y del 70% en cualquier momento en diferentes exposiciones al Bacilo de Calmette-Guérin (BCG).
El estudio, que incluyó pacientes que no respondieron o no habían sido tratados previamente con BCG (un tratamiento común para NMIBC), mostró resultados particularmente sólidos en pacientes que no respondieron al BCG, con una tasa de respuesta completa del 100% a los seis meses. Los pacientes sin exposición previa al BCG exhibieron una tasa de respuesta del 64% a los seis meses. El perfil de seguridad de la terapia también fue favorable, sin eventos adversos relacionados con el tratamiento por encima del Grado 1 y sin interrupciones debido a eventos adversos.
Estos resultados se presentarán en la 25ª Reunión Anual de la Sociedad de Oncología Urológica en Dallas, Texas. La fecha de corte de datos para el ensayo fue el 19.11.2024 e incluyó 20 pacientes a los tres meses, 18 pacientes a los seis meses y tres pacientes a los nueve meses. Con objetivos de precio de los analistas que oscilan entre 20 y 50 dólares, significativamente por encima del precio de cotización actual de 3,54 dólares, los suscriptores de InvestingPro pueden acceder a 13 ideas clave adicionales sobre la salud financiera y la posición de mercado de Protara. La cohorte pivotal del ensayo pretende ser registral en consonancia con las directrices de la FDA para el NMIBC que no responde al BCG.
El Dr. Brian Mazzarella, Vicepresidente de Investigación de Urology America e investigador del estudio ADVANCED-2, comentó sobre la actividad significativa de la terapia y su potencial para convertirse en una nueva opción de tratamiento debido a su facilidad de uso y baja carga de procedimientos para los médicos.
Jesse Shefferman, CEO de Protara Therapeutics, expresó su optimismo sobre los datos a seis meses y el potencial de la terapia en NMIBC. Indicó que estos resultados positivos, junto con la expansión de los centros de ensayo internacionales, podrían acelerar la inscripción de pacientes, esperándose datos iniciales de pacientes evaluables a 12 meses a mediados de 2025.
TARA-002 se está desarrollando a partir de un banco de células maestras de Streptococcus pyogenes del grupo A genéticamente distintas, similar al inmunopotenciador OK-432, comercializado en Japón. La terapia funciona activando las células inmunitarias para producir una respuesta proinflamatoria y matando directamente las células tumorales para mejorar la respuesta inmunitaria antitumoral. Aunque la empresa mantiene una sólida posición financiera con más efectivo que deuda y un saludable ratio de liquidez de 9,85, el análisis de InvestingPro indica que la empresa está quemando efectivo rápidamente, una característica común de las empresas biotecnológicas en fase clínica.
Los resultados del ensayo se basan en un comunicado de prensa de Protara Therapeutics. La empresa organizará hoy una conferencia telefónica y una transmisión web para discutir los datos a las 8:30 am ET. La transmisión web estará disponible en el sitio web de la empresa durante un tiempo limitado después de la presentación. Protara está comprometida con el desarrollo de terapias para el cáncer y enfermedades raras, siendo TARA-002 su principal candidato para NMIBC y malformaciones linfáticas.
En otras noticias recientes, Protara Therapeutics ha estado haciendo avances significativos en el panorama biofarmacéutico. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación Fast Track a la terapia en investigación de Protara, Cloruro de Colina Intravenoso (IV), destinada a tratar pacientes que requieren apoyo parenteral. La empresa tiene previsto avanzar esta terapia a un estudio pivotal en el primer trimestre de 2025.
Según Protara, alrededor del 80% de los pacientes con apoyo parenteral sufren deficiencia de colina, lo que subraya la urgente necesidad de opciones de tratamiento. El TARA-002 de la empresa también ha mostrado resultados prometedores en ensayos en fase temprana para pacientes con cáncer de vejiga no músculo invasivo.
Además, Protara ha informado de resultados positivos de su ensayo registral de LM, donde dos de cada tres pacientes mostraron una respuesta completa después de una sola dosis de TARA-002. Estos desarrollos han llevado a las firmas de analistas Oppenheimer y TD Cowen a mantener una calificación de Outperform y Compra en las acciones de Protara, respectivamente. Estos son desarrollos recientes en los esfuerzos continuos de Protara para abordar necesidades médicas no satisfechas a través de terapias innovadoras.
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