Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), una empresa biofarmacéutica, ha informado del fallecimiento de un paciente inscrito en su ensayo clínico de fase 1/2 para el síndrome de Rett, según un reciente informe presentado a la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC). El paciente, que recibió una dosis de 3E15 vg de NGN-401 el 5 de noviembre, desarrolló un síndrome hiperinflamatorio raro y grave relacionado con altas dosis de virus adenoasociados (AAV) y posteriormente falleció.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha permitido que el ensayo continúe, pero con una dosis más baja de 1E15 vg tanto para las cohortes pediátricas como para las de adolescentes/adultos. Neurogene planea emplear esta dosis más baja en el diseño de su próximo ensayo de registro.
Esta noticia sigue a un informe sobre el estado crítico del mismo paciente, lo que indica la gravedad de la reacción adversa. La información divulgada en el informe de la SEC enfatiza que los datos se proporcionan pero no se presentan oficialmente, y por lo tanto no están sujetos a las responsabilidades de la Sección 18 de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, ni se incorporan por referencia a ninguna presentación bajo la Ley de Bolsa o la Ley de Valores de 1933, a menos que se haga referencia específica.
Neurogene, anteriormente conocida como Neoleukin Therapeutics, Inc., y antes como Aquinox Pharmaceuticals, Inc., tiene su sede en Nueva York y se especializa en preparaciones farmacéuticas. El enfoque de la empresa en el síndrome de Rett, un trastorno neurológico genético raro, subraya su compromiso de abordar necesidades médicas no satisfechas en neurología.
En otras noticias recientes, Neurogene ha experimentado una serie de desarrollos significativos. La empresa biotecnológica reportó una pérdida neta de 18,5 millones de dólares en el segundo trimestre de 2024, con gastos de I+D que alcanzaron los 15,7 millones de dólares. Sin embargo, la compañía aseguró aproximadamente 200 millones de dólares en financiación PIPE sobresubscrita, que se espera apoye la finalización de la inscripción para el estudio de NGN-401, su terapia en investigación para el síndrome de Rett, hasta el segundo semestre de 2027.
Analistas de Stifel, BMO Capital Markets, Baird y H.C. Wainwright han ajustado sus objetivos de precio para Neurogene, reflejando sus perspectivas positivas sobre los datos preliminares de la fase 1/2 para NGN-401. Sin embargo, se identificó un evento adverso grave en un paciente que recibía una dosis alta del tratamiento. A pesar de esto, la FDA ha dado luz verde a la empresa para continuar con el brazo de dosis baja del estudio, que ha mostrado un perfil de seguridad limpio.
La dirección de Neurogene está planificando activamente el estudio de registro, y se espera que los detalles se publiquen en la primera mitad de 2025. La empresa también terminó recientemente su programa para la enfermedad de Batten. Estos son algunos de los últimos desarrollos en el recorrido de Neurogene con su terapia en investigación, NGN-401.
Perspectivas de InvestingPro
Datos recientes de InvestingPro arrojan luz sobre la posición financiera y el rendimiento en el mercado de Neurogene Inc., proporcionando contexto a los desarrollos del ensayo clínico. La capitalización de mercado de la empresa se sitúa en 201,73 millones de dólares, reflejando su valoración actual a la luz de los acontecimientos recientes.
Los consejos de InvestingPro destacan que Neurogene tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría ser crucial para financiar la investigación en curso y navegar por los desafíos en los ensayos clínicos. Sin embargo, la empresa está quemando efectivo rápidamente, una característica común de las empresas biofarmacéuticas en fase de desarrollo.
El rendimiento reciente de las acciones se alinea con el revés del ensayo clínico, con datos de InvestingPro que muestran una caída significativa del 60,89% en la última semana y un descenso del 70,89% en el último mes. Esta volatilidad es consistente con el consejo de InvestingPro que indica que la acción generalmente cotiza con alta volatilidad de precios.
Financieramente, Neurogene enfrenta desafíos con márgenes de beneficio bruto débiles y no es rentable en los últimos doce meses. Los analistas no anticipan que la empresa sea rentable este año, lo cual es típico para empresas biofarmacéuticas en etapas tempranas centradas en investigación y desarrollo.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece 14 consejos adicionales para Neurogene, proporcionando una comprensión más profunda de la salud financiera y la posición en el mercado de la empresa.
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