Barcelona, 13 mar (.).- La farmacéutica Almirall (BME:ALM) y la estadounidense Eloxx Pharmaceuticals han anunciado un acuerdo exclusivo de licencia del activo ZKN-013 para enfermedades dermatológicas raras.
Según el acuerdo, Almirall obtiene los derechos globales para desarrollar y comercializar ZKN-013, un fármaco de administración oral, que permite a las células huésped producir proteínas funcionales que contrarrestan la causa fundamental de las mutaciones sin sentido en enfermedades dermatológicas raras y potencialmente, en otras.
Según el acuerdo, Eloxx recibirá un pago inicial de 3 millones de dólares y pagos adicionales a lo largo de las posibles fases de desarrollo, incluyendo hitos regulatorios y de ventas de hasta 470 millones de dólares, así como regalías escalonadas basadas en cualquier posible venta global futura.
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR) y la epidermólisis bullosa juntural (EBJ) son enfermedades raras de la piel caracterizadas por defectos en el gen Collagen7, esencial para la correcta formación de la estructura de la piel y la función de barrera.
Según Almirall, ZKN-013 ha demostrado una sólida actividad funcional preclínica en células de pacientes con en ratones APCmin (neoplasia intestinal múltiple).
Los estudios demostraron que ZKN-013 induce la producción de COL7 funcional y de longitud completa en células de pacientes con EBDR y EBJ con mutaciones sin sentido para esta proteína.
ZKN-013 también se está desarrollando para el tratamiento de pacientes con poliposis adenomatosa familiar (PAF) con mutaciones sin sentido que resultan en proliferación de pólipos de colon y la progresión a cáncer de colon.
La PAF es una enfermedad gastrointestinal rara cuyos pacientes evolucionan hacia un cáncer de colon causado por mutaciones en el gen APC.