CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) y AstraZeneca (LON:AZN) han recibido la designación Fast Track de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su candidato a fármaco en colaboración, eplontersen. El objetivo de esta designación es acelerar el proceso de desarrollo y revisión de tratamientos para enfermedades graves con necesidades médicas no cubiertas, como la miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM) en adultos.
La ATTR-CM es una enfermedad mortal causada por la acumulación de la proteína transtiretina (TTR) mal plegada en el corazón, que provoca una insuficiencia cardiaca progresiva. Se calcula que afecta a entre 300.000 y 500.000 pacientes en todo el mundo y puede causar la muerte en los tres a cinco años siguientes a su aparición. Eplontersen, diseñado para inhibir la producción de la proteína TTR, se está evaluando actualmente en el estudio de fase 3 CARDIO-TTRansform, el mayor de su clase para esta población de pacientes, con más de 1.400 participantes. Los resultados del estudio se esperan para 2025.
El fármaco ya ha sido aprobado en Estados Unidos con la marca WAINUA™ para tratar la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos. Ionis y AstraZeneca también están buscando la aprobación reglamentaria en Europa y otras regiones para esta indicación. WAINUA ha recibido la designación de medicamento huérfano en EE.UU. y la UE para el tratamiento de la ATTR.
El Dr. Eugene Schneider, vicepresidente ejecutivo y director de desarrollo clínico de Ionis, expresó su confianza en el potencial del eplonterseno como tratamiento transformador de la ATTR-CM, destacando la importancia de la designación Fast Track de la FDA. Sarah Walters, vicepresidenta de AstraZeneca, reiteró su compromiso de abordar las necesidades no cubiertas de la amiloidosis a través de la innovación.
El estatus Fast Track subraya la necesidad urgente de nuevas terapias para el tratamiento de la ATTR-CM y podría acortar el tiempo que tarda el eplontersen en llegar a los pacientes si demuestra ser seguro y eficaz.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Ionis Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
En medio de los prometedores avances en el tratamiento de la ATTR-CM por parte de Ionis Pharmaceuticals y AstraZeneca, cabe destacar la actual salud financiera de AstraZeneca y su rendimiento en el mercado. Según datos en tiempo real de InvestingPro, AstraZeneca (NASDAQ:AZN) cuenta con una considerable capitalización bursátil de 192.190 millones de USD, lo que refleja su importante presencia en la industria farmacéutica. El PER de la empresa se sitúa en 34,76, con un PER ajustado para los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023 de 17,95, lo que indica una valoración que puede ser atractiva en relación con el crecimiento de los beneficios a corto plazo.
Para reforzar aún más la confianza de los inversores, AstraZeneca ha mantenido un margen de beneficio bruto del 82,45% durante los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023. Este impresionante margen pone de manifiesto la capacidad de la empresa para gestionar eficazmente sus costes y apunta a una sólida salud financiera. Además, AstraZeneca ha sido un pagador de dividendos fiable, con un historial de mantenimiento de los pagos de dividendos durante 31 años consecutivos, un testimonio de su estabilidad financiera y su compromiso con la rentabilidad de los accionistas.
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