Las acciones de Alnylam Pharma (ALNY) cayeron un 11,5% el viernes tras anunciar los resultados de su estudio HELIOS-B de fase 3 sobre el vutrisiran. El estudio cumplió con éxito todos los objetivos primarios y secundarios.
El fármaco investigado, vutrisiran, está diseñado para tratar la amiloidosis ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM). Demostró una reducción del 28% en la probabilidad de muerte y acontecimientos relacionados con el corazón en comparación con un tratamiento no activo en el grupo global de participantes.
A pesar de estos resultados, el mercado bursátil respondió con un descenso del valor de las acciones de Alnylam.
Por el contrario, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) experimentó un aumento del 12% en el precio de sus acciones. Esto puede indicar que los inversores ven los resultados del estudio como beneficiosos para las empresas que desarrollan tratamientos para la ATTR-CM, entre las que BridgeBio es un competidor importante.
Alnylam destacó el potencial del vutrisiran para establecer un nuevo punto de referencia en el tratamiento, en particular para las personas en las fases iniciales de la ATTR-CM. Empezar el tratamiento en una fase temprana de la enfermedad puede mantener mejor las capacidades físicas y la calidad de vida.
El Director Médico de Alnylam, Pushkal Garg, destacó la eficacia del fármaco para prolongar la esperanza de vida y reducir el número de visitas hospitalarias por afecciones cardiacas. Sin embargo, la reacción de la bolsa implica una perspectiva prudente sobre la influencia del medicamento en un sector competitivo.
Pushkal Garg, Director Médico de Alnylam, declaró: "Con este estudio, hemos demostrado que la rápida reducción por vutrisiran de las proteínas TTR nocivas aumenta las tasas de supervivencia, y disminuye la frecuencia de ingresos hospitalarios por problemas cardiacos y ralentiza la progresión de la enfermedad en comparación con un tratamiento no activo. Estas ventajas fueron consistentes entre varios grupos y no se vieron afectadas por el uso de otros medicamentos estabilizadores."
"Aunque ningún organismo regulador ha evaluado aún estos hallazgos, los datos que hemos presentado hoy indican que vutrisiran podría convertirse en una opción de tratamiento líder para la ATTR-CM. Se trata de una enfermedad que empeora con el tiempo y puede conducir a la muerte, y existen pocos tratamientos disponibles."
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