Apellis Pharmaceuticals (APLS) experimentó una subida del 16,3% en el precio de sus acciones en las operaciones previas a la comercialización del jueves tras anunciar los resultados iniciales favorables del estudio de fase 3 VALIANT.
En colaboración con la empresa biotecnológica sueca Sobi, la investigación evaluó la eficacia del fármaco pegcetacoplan en el tratamiento de la glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis membranoproliferativa inmunocompleja primaria (GNMP-IC), enfermedades renales graves y poco frecuentes que carecen actualmente de tratamientos autorizados.
El estudio VALIANT alcanzó su objetivo principal, al mostrar una mejoría del 68% en los pacientes que recibieron pegcetacoplan en comparación con los que recibieron placebo, y este resultado fue estadísticamente significativo.
El medicamento también mostró ventajas notables en importantes objetivos secundarios, como la disminución de la proteinuria en un 50% o más y el mantenimiento de la función renal estable, según indica la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe).
Las empresas informaron de que los resultados del estudio fueron uniformes en varios grupos de pacientes, incluidos adolescentes y adultos, así como pacientes con riñones originales o riñones recibidos mediante trasplante.
"Estos resultados superaron nuestras elevadas expectativas. Pegcetacoplan es el primer fármaco en investigación que demuestra una disminución tan sustancial de la proteinuria en C3G y GNMP-CI, respaldada por datos de diversos indicadores de la actividad de la enfermedad", declaró Jeffrey Eisele, Director de Desarrollo de Apellis. "Teniendo en cuenta la aprobación previa de pegcetacoplan para la HPN, estamos impacientes por presentar estos hallazgos a la FDA y actuar con rapidez para poner este medicamento a disposición de los pacientes que sufren estas graves enfermedades renales."
El perfil de seguridad de pegcetacoplan también fue positivo, ya que la aparición de acontecimientos adversos fue similar en el grupo que recibió el tratamiento y en el grupo que recibió el placebo.
Alentadas por estos prometedores resultados, Sobi y Apellis tienen la intención de presentar los datos para su aprobación reglamentaria en los Estados Unidos y la Unión Europea a principios de 2025. Las empresas se han comprometido a introducir en el mercado lo antes posible este medicamento que puede cambiar la vida de muchas personas, para dar nuevas esperanzas a los pacientes afectados por estas graves enfermedades.
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