Por Julie Steenhuysen y Deena Beasley
CHICAGO (Reuters) - Un fármaco experimental contra el Alzheimer desarrollado por Eli Lilly (NYSE:LLY) and Co ralentizó el deterioro cognitivo en un 35% en un ensayo en fase avanzado, según informó la empresa el miércoles, lo que aumenta las esperanzas de un segundo tratamiento eficaz contra esta enfermedad que destruye el cerebro.
El fármaco, donanemab, cumplió todos los objetivos del ensayo. Ralentizó la progresión del Alzheimer entre un 35% y un 36% en comparación con un placebo en 1.182 personas diagnosticadas de la enfermedad en fase inicial, según los escáneres que mostraban depósitos cerebrales de proteína amiloide y niveles intermedios de proteína tau, según Lilly.
Los otros 552 pacientes del ensayo presentaban niveles elevados de proteína tau, lo que sugiere que tendrían menos probabilidades de responder al tratamiento.
Tras combinar ambos grupos, se demostró que donanemab ralentizaba la progresión del Alzheimer en un 22% utilizando una escala desarrollada por Lilly para medir la cognición y las actividades de la vida diaria, y en un 29% basándose en una escala de progresión de la demencia más comúnmente utilizada.
"Se trata de los datos de fase 3 más sólidos obtenidos hasta la fecha para un tratamiento contra el Alzheimer", declaró María Carrillo, directora científica de la Alzheimer's Association.
Los resultados de un ensayo publicado el año pasado en el que se utilizó la escala de demencia más común mostraron que Leqembi, de Eisai Co Ltd y Biogen (NASDAQ:BIIB) Inc, reducía la tasa de deterioro cognitivo en un 27% en pacientes con Alzheimer en fase inicial.
Los datos del miércoles hacían subir las acciones de Eli Lilly un 5,6%, hasta 427,05 dólares, mientras que las de su rival Biogen caían un 2,5%, hasta 301,50 dólares, antes de la apertura del mercado regular.
En el grupo de tratamiento con donanemab, Lilly señaló que el edema cerebral, un conocido efecto secundario de los fármacos de este tipo, se produjo en el 24% de los participantes, con síntomas en el 6,1% de ellos. Se produjeron hemorragias cerebrales en el 31,4% del grupo de donanemab y en el 13,6% del grupo placebo.
En el ensayo de fase 3 de Leqembi, el fármaco se asoció a edema cerebral en casi el 13% de los participantes en el estudio.
Lilly señaló que la incidencia de edema cerebral grave en el estudio con donanemab fue del 1,6%, incluidas dos muertes atribuidas a esta afección, y una tercera, tras un incidente de edema cerebral grave.
"Donanemab es el nuevo patrón oro de eficacia en Alzheimer. Es necesario educar a los neurólogos para minimizar los riesgos de seguridad", afirmó Andrew Baum, analista de Citi, en una nota de investigación.
El doctor Eric Reiman, director ejecutivo del Banner Alzheimer's Institute, que está llevando a cabo un estudio de prevención del Alzheimer con donanemab en pacientes presintomáticos, se mostró "muy entusiasmado" con los resultados. "Está claro que se han observado beneficios, pero hay cierto riesgo que debe tenerse en cuenta".
Lilly dijo que planea solicitar la aprobación formal a las autoridades de Estados Unidos a finales de junio, y a los reguladores de otros países poco después.
"Hay riesgos en la medicina, pero creo que cuando se analizan estos resultados en el contexto de una enfermedad mortal que pone en peligro la vida, (son) bastante significativos", dijo la ejecutiva de Lilly Neuroscience, Anne White, en una entrevista con Reuters.
Los participantes en el estudio recibieron una infusión intravenosa mensual de donanemab. Cuando los escáneres cerebrales de seguimiento mostraban que se había eliminado la proteína amiloide, se interrumpía el tratamiento y los voluntarios pasaban al brazo placebo del estudio. Según la empresa, la mitad de los participantes en el ensayo no presentaban indicios de placas amiloides a los 12 meses.
También afirmó que el 47% de los pacientes tratados con donanemab en el ensayo de 18 meses no presentaban progresión de la enfermedad a los 12 meses, frente al 29% del grupo placebo.
Es probable que el fármaco de Lilly se convierta en el tercero de su clase en el mercado, tras la aprobación en Estados Unidos de dos medicamentos similares desarrollados por sus socios Eisai y Biogen, Leqembi y Aduhelm, que no lograron convencer a los médicos ni a las aseguradoras tras mostrar escasas pruebas de que ralentizaran el deterioro cognitivo.
Ambos fueron aprobados en el marco del programa de revisión acelerada de la FDA, basado en su capacidad para eliminar las placas amiloides.
Leqembi está siendo sometido actualmente al proceso de revisión estándar de la FDA, con una decisión prevista para julio de la FDA, cuya decisión se tomará el 6 de julio.
Más de 6 millones de estadounidenses padecen Alzheimer, y se prevé que la cifra aumente a casi 13 millones de 13 millones en 2050, según la Asociación de Alzheimer.
(Reporte de Julie Steenhuysen en Chicago y Deena Beasley en Los Ángeles, con información adicional de Manas Mishra en Bengaluru; edición de Bill Berkrot y Shinjini Ganguli; editado en español por Tomás Cobos)