El viernes, Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) mantuvo su calificación de Compra y un precio objetivo de 60,00 dólares por parte de Needham, tras la aprobación de la FDA de TRYNGOLZA para el tratamiento del Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS).
La aprobación, que coincide con la fecha prevista de PDUFA del 19.12.2024, era esperada por el sector y no presentó condiciones inesperadas. La etiqueta aprobada para TRYNGOLZA, también conocido como olezarsen, refleja los resultados del estudio BALANCE de Fase 3, que demostró que 80 mg del fármaco redujeron los triglicéridos en un 30,0% a los seis meses, con una reducción ajustada por placebo del 42,5%.
Ionis Pharmaceuticals ha fijado el Costo de Adquisición Mayorista (WAC) anual de TRYNGOLZA en 595.000 dólares, una cifra que se alinea con las proyecciones de precios para medicamentos de enfermedades raras. A pesar de esto, los analistas de Needham prevén una posible reducción de precio si el fármaco también recibe la aprobación para la indicación más amplia de Hipertrigliceridemia Severa (SHTG). Los resultados de los ensayos de Fase 3 para la indicación SHTG se esperan en el segundo semestre de 2025.
La previsión de ingresos para TRYNGOLZA en 2025 se sitúa en 27 millones de dólares, ligeramente por debajo de la estimación de consenso actual de 28 millones de dólares. Esta proyección tiene en cuenta la estrategia de precios actual y el estatus del fármaco como tratamiento pionero para FCS. La posible aprobación futura para la indicación SHTG podría influir significativamente en el precio y el impacto en el mercado del fármaco.
La aprobación de TRYNGOLZA por parte de la FDA marca un hito importante para Ionis Pharmaceuticals, ya que ofrece una nueva opción de tratamiento para los pacientes que sufren de FCS, una condición rara y a menudo debilitante. El rendimiento del fármaco en el estudio BALANCE de Fase 3 respalda la decisión de la FDA, proporcionando evidencia clínica de su eficacia en la reducción de triglicéridos.
La reiteración de la calificación de Compra por parte de Needham sugiere confianza en la posición de mercado de Ionis Pharmaceuticals y el potencial de TRYNGOLZA. Con la estrategia de precios establecida y el proceso de aprobación avanzando, Ionis está preparada para entrar en el mercado de enfermedades raras con esta terapia recién aprobada.
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