El miércoles, H.C. Wainwright reafirmó su calificación de Compra y un precio objetivo de 123,00$ para las acciones de XOMA Corporation (NASDAQ:XOMA). Este respaldo sigue al anuncio realizado por Rezolute, socio de XOMA, sobre su candidato a fármaco ersodetug (RZ358), que recientemente ha recibido la Designación de Terapia Innovadora (BTD) por parte de la FDA para el tratamiento del hiperinsulinismo congénito (CHI).
La BTD de la FDA se otorgó basándose en los prometedores resultados del estudio RIZE de fase 2b. Ahora crece la expectativa por el estudio sunRIZE de fase 3, del que se espera obtener datos preliminares en el segundo semestre de 2025. Ersodetug también ha sido reconocido en Europa, habiendo recibido la Elegibilidad PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para CHI en octubre de 2023, y la designación de Vía de Innovación y Acceso a Licencias (ILAP) en el Reino Unido.
El estudio RIZE, cuyos hallazgos se presentaron en mayo de 2022 en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica, demostró una reducción significativa de los eventos de hipoglucemia de aproximadamente el 75% en las dosis terapéuticas previstas. Esto incluyó una mejora superior al 50% en la hipoglucemia en todos los pacientes dentro del grupo de dosis alta, sin eventos adversos del fármaco ni hiperglucemia clínicamente significativa. Además, el estudio mostró una respuesta predecible y dependiente de la dosis, superando las expectativas para corregir la hipoglucemia en varios parámetros.
El próximo estudio sunRIZE de fase 3 está diseñado como un ensayo global, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado que pretende reclutar a 56 pacientes con CHI mayores de 3 meses que no tienen un control glucémico adecuado con los tratamientos estándar. Su objetivo principal es evaluar el cambio en el número promedio de eventos de hipoglucemia por semana durante un período de seis meses.
Si ersodetug es aprobado, XOMA recibiría regalías de porcentaje alto de un dígito a medio de dos dígitos. Se considera que estos potenciales ingresos son una adición significativa a los crecientes ingresos por regalías de la empresa. Las proyecciones de XOMA para RZ358 incluyen un posible lanzamiento al mercado en 2027, con ventas máximas estimadas en aproximadamente 300 millones de dólares. Se estima que el mercado objetivo en EE.UU. consiste en alrededor de 1.500 pacientes, incluyendo tanto a individuos que responden como a los que no responden al diazóxido.
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