Lantheus Holdings, Inc. ("Lantheus") (LNTH), empresa especializada en radiofármacos y dedicada a ayudar a los profesionales sanitarios a detectar, combatir y monitorizar enfermedades para mejorar los resultados de los pacientes, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado la solicitud adicional de nuevo fármaco (sNDA) para DEFINITY® (Perflutren Lipid Microsphere) para su uso como agente de contraste en ecografías para niños con ecocardiogramas inadecuados. Esta autorización supone un importante avance en el campo de la asistencia sanitaria pediátrica, ya que ofrece a los profesionales médicos un medio eficaz para mejorar la visibilidad de la cámara ventricular izquierda del corazón y delinear con mayor precisión el borde endocárdico del ventrículo izquierdo. En la actualidad, DEFINITY es el agente de contraste para ecografía diagnóstica más utilizado, investigado en profundidad y fiable de los Estados Unidos.1-3
"La aprobación más amplia de DEFINITY refleja el compromiso de Lantheus con la investigación y el desarrollo intensivos para satisfacer las necesidades sanitarias de los niños, que hasta ahora no se habían abordado", declaró Jean-Claude Provost, MD, Director Médico. "Nos honra que esta decisión extienda las ventajas de DEFINITY a los profesionales médicos que atienden a estos jóvenes pacientes".
La investigación científica ha confirmado la eficacia y seguridad de DEFINITY para su uso en niños.
"Aunque se ha demostrado que DEFINITY mejora los resultados clínicos en adultos durante más de veinte años, esta reciente aprobación de la FDA proporciona una herramienta de diagnóstico crucial para los niños con afecciones cardíacas y sus familias", afirmó Kassa Darge, MD, PhD, Radióloga Jefe y Jefa del Departamento de Radiología del Hospital Infantil de Filadelfia. "Esta decisión proporcionará una opción importante para los cardiólogos pediátricos cuando realicen diagnósticos por imágenes en casos complejos relacionados con el corazón de los niños".
La aprobación de la FDA se basó en los datos de tres estudios clínicos pediátricos en los que se utilizó DEFINITY: el estudio Golding, que evaluó a 40 pacientes de entre 1 mes y 17 años con afecciones cardiacas graves, incluidos trasplantes de corazón, enfermedad de Kawasaki o defectos cardiacos congénitos; el estudio Fine, que evaluó a 36 pacientes de entre 10 y 21 años que habían sido sometidos a trasplantes de corazón; y el estudio Kutty, una revisión retrospectiva de los historiales médicos de 113 pacientes pediátricos de entre 5 y 21 años con cardiopatías congénitas o adquiridas diagnosticadas o con sospecha de afecciones cardiacas. Estos estudios incluyeron un total de 189 pacientes, de los cuales 107 (56,5%) eran varones y 82 (43,5%) mujeres.4-6
El estudio Golding, junto con los datos corroborados de los estudios Fine y Kutty, demostraron que el uso de DEFINITY (en dosis acumuladas que oscilaban entre 6 µl/kg y 20 µl/kg) para el realce ventricular izquierdo era eficaz en niños, y que el contraste ecográfico proporcionaba información crítica para la gestión de la atención al paciente. En el estudio Golding, la mayoría de los sujetos mostraron mejoría en la detección de irregularidades en el movimiento de la pared (70%) y en la capacidad para medir la fracción de eyección (80%). Los estudios de Kutty y Fine informaron de un realce satisfactorio de la cámara ventricular izquierda en todos los participantes. El estudio Kutty detectó anomalías del movimiento de la pared o irregularidades de la perfusión miocárdica en 13 (11,5%) pacientes, todas ellas identificadas durante la prueba de esfuerzo, y un aumento del número de segmentos ventriculares izquierdos visibles de 13 ± 1 por paciente sin contraste a 16 ± 1 segmentos por paciente con contraste. En el estudio Fine se observaron irregularidades regionales del movimiento de la pared en tres pacientes (8,3%, n=36) y se obtuvieron imágenes de perfusión miocárdica satisfactorias en 32 pacientes (88,9%), aunque algunas imágenes se vieron afectadas por el movimiento del paciente y/o una frecuencia cardiaca insuficiente.4-6
Todos los acontecimientos adversos notificados en estos estudios fueron leves, transitorios y se resolvieron sin intervención médica. Concretamente, el estudio Golding no informó de ningún acontecimiento adverso entre los participantes; el estudio Fine señaló que el 33% de los pacientes experimentaron acontecimientos adversos leves (palpitaciones, dolores de cabeza, náuseas y dificultad para respirar) relacionados con la prueba de esfuerzo y no con DEFINITY; y el estudio Kutty informó de que el 11% de los pacientes experimentaron acontecimientos adversos, sin diferencias en la aparición de acontecimientos adversos (dolor en el pecho, la espalda o el cuello, dolores de cabeza, fatiga, mareos, dificultad para respirar) entre los pacientes que recibieron DEFINITY y los que no.4-6 
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