CHARLESTOWN, Massachusetts - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para SGT-212, un candidato de terapia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF). Esta enfermedad progresiva se caracteriza por una producción inadecuada de la proteína frataxina por parte del cuerpo, lo que provoca daños en el sistema nervioso y disfunción cardíaca.
SGT-212 es una terapia novedosa que utiliza virus adenoasociados (AAV) para administrar frataxina de longitud completa directamente al cerebelo y al corazón. Este enfoque de administración dual está diseñado para abordar los síntomas neurológicos y cardíacos asociados con la AF, potencialmente deteniendo la progresión de la enfermedad. Según datos de InvestingPro, la empresa mantiene una sólida posición de liquidez con un ratio de liquidez de 7,85, aunque los analistas señalan que está agotando rápidamente sus reservas de efectivo. El presidente y director ejecutivo de Solid Biosciences, Bo Cumbo, destacó la administración dirigida de la terapia a los núcleos dentados y al tejido cardíaco, que ha mostrado resultados preclínicos prometedores, incluyendo transducción segura, expresión de frataxina y restauración significativa de la función en ratones.
Jennifer Farmer, directora ejecutiva de la Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA), reconoció este hito, destacando las necesidades médicas no satisfechas dentro de la comunidad de AF. La asociación de FARA con Solid Biosciences tiene como objetivo llevar SGT-212 a ensayos clínicos a finales de este año, con la esperanza de abordar los síntomas neurológicos debilitantes y la enfermedad cardíaca que acorta la vida de quienes padecen AF.
Solid Biosciences planea iniciar un ensayo clínico de fase 1b en la segunda mitad de 2025 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de SGT-212 en pacientes adultos con AF tanto no ambulatorios como ambulatorios. El ensayo monitoreará a los participantes hasta cinco años después del tratamiento.
La empresa discutirá la aprobación de la IND y otras actualizaciones corporativas en una conferencia telefónica programada para mañana a las 8:30 AM ET. La llamada estará disponible a través de webcast en el sitio web de Solid Biosciences y será accesible por teléfono.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Solid Biosciences Inc.
En otras noticias recientes, Solid Biosciences, una empresa de terapia génica, ha sido objeto de una cobertura positiva por parte de JMP Securities y ha entrado en una importante colaboración con Mayo Clinic. JMP Securities inició la cobertura de Solid Biosciences con una calificación de Superar al Mercado, destacando el potencial de la empresa en terapia génica y sus valiosas capacidades de ingeniería de cápsides. La valoración de la empresa por parte de la firma se justifica por varios factores, incluyendo una sólida posición de liquidez y un prometedor activo de DMD en fase clínica.
Además, Solid Biosciences ha asegurado una colaboración exclusiva con Mayo Clinic para desarrollar terapias génicas dirigidas a condiciones cardíacas genéticas. El acuerdo otorga a Solid Biosciences licencias exclusivas a nivel mundial para la plataforma de terapia génica de Supresión-Reemplazo de Mayo Clinic y varios programas de terapia génica cardíaca. Esta asociación tiene como objetivo aprovechar las cápsides AAV avanzadas y las capacidades de fabricación de Solid en conjunto con la plataforma de Mayo Clinic para abordar enfermedades cardíacas genéticas potencialmente mortales.
Estos son desarrollos recientes que destacan los esfuerzos continuos de Solid Biosciences para desarrollar y potencialmente comercializar sus tecnologías de terapia génica. A medida que la empresa continúa avanzando en estas áreas, los analistas sugieren un futuro favorable para Solid Biosciences, particularmente a la luz de su asociación con Mayo Clinic y su potencial en medicina genética de precisión cardíaca.
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