La FDA revisa CUTX-101 para el tratamiento de la enfermedad de Menkes

Publicado 06.01.2025, 14:07
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Este avance marca un hito clave para Fortress Biotech y Cyprium en su búsqueda de abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes con la enfermedad de Menkes. La aceptación de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) se basa en un comunicado de prensa de Fortress Biotech, Inc. Con un ratio de liquidez de 1,23 y un crecimiento de ingresos del 31,5% en los últimos doce meses, los inversores pueden acceder a análisis financieros más profundos y 8 consejos adicionales a través de la plataforma de análisis integral InvestingPro.

La enfermedad de Menkes, un trastorno genético raro que afecta los niveles de cobre en el cuerpo, conduce a síntomas neurológicos graves y mortalidad infantil temprana. CUTX-101, una inyección de histidinato de cobre, tiene como objetivo corregir los desequilibrios de cobre y ha mostrado resultados positivos en ensayos clínicos, con un tratamiento temprano que conduce a tasas de supervivencia significativamente mejoradas en comparación con pacientes no tratados. Aunque el margen de beneficio bruto de la empresa se sitúa en -5,12%, el análisis de InvestingPro sugiere que la acción cotiza actualmente por debajo de su valor razonable, lo que potencialmente presenta una oportunidad para los inversores interesados en empresas biotecnológicas.

Sentynl Therapeutics, una filial de Zydus Lifesciences, ha asumido la plena responsabilidad del desarrollo y la futura comercialización de CUTX-101, tras una transferencia de derechos de Cyprium en diciembre de 2023. Si se aprueba, CUTX-101 sería la primera terapia autorizada por la FDA para la enfermedad de Menkes.

En caso de aprobación por parte de la FDA, Cyprium recibiría regalías y podría ganar hasta 129 millones de dólares en hitos de desarrollo y ventas de Sentynl. Además, Cyprium conserva la propiedad de cualquier Cupón de Revisión Prioritaria que pueda otorgarse, que puede utilizarse para futuras solicitudes de comercialización o venderse a otra entidad.

La NDA de CUTX-101 se ve reforzada por las designaciones previas del fármaco, incluidas las Designaciones de Terapia Innovadora, Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano de la FDA, así como la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.

Este desarrollo marca un hito clave para Fortress Biotech y Cyprium en su búsqueda de abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes con la enfermedad de Menkes. La aceptación de la NDA por parte de la FDA se basa en un comunicado de prensa de Fortress Biotech, Inc.

En otras noticias recientes, la filial de Fortress Biotech, Checkpoint Therapeutics, ha obtenido la aprobación de la FDA para su nuevo fármaco UNLOXCYT™, lo que supone un avance significativo en las opciones de tratamiento para pacientes con etapas avanzadas de carcinoma de células escamosas cutáneo. Esta aprobación se basó en los resultados positivos del ensayo clínico Study CK-301-101. Además, Fortress Biotech reportó un beneficio por acción GAAP de -0,76 dólares para el tercer trimestre, notablemente mejor que la estimación de los analistas de -1,49 dólares, aunque los ingresos del trimestre no alcanzaron los 16,28 millones de dólares estimados. H.C. Wainwright mantuvo una calificación de Compra para la acción, aumentando el precio objetivo de 24 a 26 dólares.

En desarrollos relacionados, Mustang Bio, una filial de Fortress Biotech, ha recibido una prórroga del Panel de Audiencias del Nasdaq para cumplir con los requisitos de cotización continua de la bolsa. Mustang Bio también recibió el estatus de Medicamento Huérfano de la FDA para su tratamiento de glioma, MB-108. En el frente financiero, Fortress Biotech obtuvo aproximadamente 8 millones de dólares de ventas de acciones y colocaciones privadas y firmó un acuerdo de préstamo de 50 millones de dólares con Oaktree Capital Management. La empresa reportó ingresos del segundo trimestre de 14,9 millones de dólares.

Los analistas de Roth/MKM respondieron a estos desarrollos elevando el precio objetivo de Fortress Biotech de 10,00 a 13,00 dólares, manteniendo una calificación de Compra. Estos son los aspectos más destacados recientes de Fortress Biotech y Mustang Bio.

Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.

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