RICHMOND, California - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), una empresa de medicina genómica con una capitalización bursátil de 492 millones de dólares, anunció hoy la próxima readquisición de los derechos de desarrollo y comercialización de giroctocogene fitelparvovec, un candidato a terapia génica para la hemofilia A, tras la decisión de Pfizer Inc. de terminar su colaboración. Según datos de InvestingPro, la empresa ha experimentado un notable rendimiento bursátil, con un retorno del 614% en los últimos seis meses, aunque se enfrenta a desafíos con la quema de efectivo. Sangamo considerará todas las opciones disponibles, incluyendo la búsqueda de un nuevo socio, para avanzar en el programa después de los resultados positivos del ensayo de Fase 3.
El ensayo AFFINE, completado en julio de 2024, cumplió sus objetivos primarios y secundarios clave, demostrando la eficacia de la terapia en comparación con la profilaxis estándar en pacientes con hemofilia A de moderada a grave. A pesar de estos resultados, Pfizer no procederá con las presentaciones regulatorias ni la comercialización, lo que lleva a Sangamo a recuperar el control del programa a partir del 21.04.2025. El análisis de InvestingPro revela que la empresa opera con un nivel de deuda moderado, manteniendo un ratio de liquidez de 1,35, lo que podría afectar su capacidad para avanzar en el programa de forma independiente. Los suscriptores pueden acceder a 12 ProTips adicionales y métricas financieras completas en la plataforma. La empresa expresó su decepción, pero mantiene su compromiso de buscar un camino a seguir para este prometedor tratamiento.
El CEO de Sangamo, Sandy Macrae, enfatizó el potencial de la terapia como un tratamiento que cambia la vida y la dedicación de la empresa para avanzar en su cartera de medicina genómica. Aunque las acciones de la empresa cotizan cerca de su Valor Justo según InvestingPro, los inversores deben tener en cuenta que los analistas anticipan una disminución de las ventas en el año en curso, con una caída de los ingresos del 74% en los últimos doce meses hasta los 52,29 millones de dólares. Para obtener información detallada y análisis de expertos, considere acceder al informe completo de investigación Pro disponible en InvestingPro, que cubre esta y más de 1.400 acciones estadounidenses. Los proyectos en curso de Sangamo incluyen una cartera centrada en neurología y un programa de terapia génica para la enfermedad de Fabry, con una posible presentación de Solicitud de Licencia de Productos Biológicos prevista para la segunda mitad de 2025.
Como parte de la transición, todos los participantes en el ensayo AFFINE continuarán siendo monitoreados. Los resultados positivos del ensayo mostraron una reducción estadísticamente significativa en las tasas de sangrado anual después del tratamiento, siendo el giroctocogene fitelparvovec generalmente bien tolerado.
La empresa también destacó sus asociaciones con Genentech y Astellas, junto con discusiones avanzadas para su programa de terapia génica para la enfermedad de Fabry, como impulsores de su cartera de medicina genómica neurológica. Se espera que el reclutamiento para un estudio de Fase 1/2 de ST-503 para la neuropatía de fibras pequeñas idiopática comience a mediados de 2025, y se planea una presentación de Autorización de Ensayo Clínico para un programa de enfermedad por priones en el cuarto trimestre de 2025, sujeto a la obtención de financiación adicional.
Sangamo Therapeutics se centra en el desarrollo de medicinas genómicas para enfermedades neurológicas graves con opciones de tratamiento limitadas o inexistentes. El enfoque de la empresa implica reguladores epigenéticos de dedos de zinc y una plataforma de descubrimiento de cápsides para potencialmente abordar trastornos neurológicos y expandir las capacidades de administración.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa y refleja las expectativas actuales y los planes de Sangamo para el futuro de su candidato a terapia génica y proyectos en curso.
En otras noticias recientes, Sangamo Therapeutics firmó un acuerdo de licencia de 20 millones de dólares con Astellas Pharma, otorgando a Astellas una licencia mundial exclusiva para la tecnología de cápside STAC-BBB de Sangamo para aplicaciones de terapia génica en enfermedades neurológicas. Esta tecnología, desarrollada por Sangamo, tiene como objetivo abordar los desafíos asociados con el tratamiento de trastornos neurológicos. El acuerdo podría potencialmente traer a Sangamo hasta 1.300 millones de dólares en pagos por hitos y regalías escalonadas sobre las ventas netas de productos desarrollados a través de la colaboración.
Además, Sangamo experimentó un aumento en sus acciones después de la decisión de Roche de discontinuar su programa de terapia génica para la hemofilia A. Sangamo está actualmente colaborando con Pfizer en una terapia génica competidora dirigida a la misma condición.
Asimismo, Truist Securities mejoró la calificación de las acciones de Sangamo de Mantener a Comprar, destacando varios desarrollos clave como una posible presentación de Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) y Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para una terapia génica de Fase 3 para la Hemofilia A a principios de 2025. También señalaron que se esperan datos completos para el tratamiento de la enfermedad de Fabry en la primera mitad de 2025, lo que potencialmente haría de Sangamo un socio atractivo para avanzar en el tratamiento.
Por último, durante su llamada de resultados del tercer trimestre de 2024, Sangamo informó sobre avances significativos en sus programas de terapia génica, incluyendo progresos en su programa para la enfermedad de Fabry y una colaboración con Pfizer en un tratamiento para la hemofilia A. Se están preparando para múltiples presentaciones de BLA y recibieron un pago por hito de 50 millones de dólares de Genentech, lo que indica una sólida posición financiera.
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