CAMBRIDGE, Mass. - La empresa de ingeniería celular y genómica en fase clínica Vor Bio (NASDAQ:VOR) ha publicado nuevos datos clínicos de su estudio de fase 1/2 VBP101, que muestran resultados positivos en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída/refractaria. El estudio observó los efectos de trem-cel seguido de Mylotarg™, demostrando un injerto fiable, protección frente a la toxicidad, una ventana terapéutica ampliada para Mylotarg e indicios tempranos de beneficio para el paciente.
Los datos, que incluyeron 18 pacientes tratados con trem-cel, de los cuales diez recibieron Mylotarg a 19 de julio de 2024, indicaron una tasa de éxito del 100% en el injerto primario de neutrófilos con una mediana de 9 días y una sólida recuperación de plaquetas en una mediana de 16,5 días. También se notificó una alta eficacia de edición de CD33 y quimerismo mieloide completo en el día 28, junto con el mantenimiento de los recuentos de neutrófilos y plaquetas en múltiples dosis de Mylotarg.
El Dr. Eyal Attar, Director Médico de Vor Bio, se mostró optimista sobre el potencial de trem-cel en combinación con Mylotarg para pacientes con LMA, una enfermedad conocida por sus malos resultados incluso después de un trasplante. La empresa está considerando la posibilidad de realizar un ensayo de registro y tiene previsto debatir el diseño del ensayo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. antes de finales de año.
Además, Vor Bio destacó los progresos de VCAR33ALLO, otra opción de tratamiento tras el trem-cel, que ha mostrado datos alentadores de biomarcadores a la dosis más baja en el estudio en curso VBP301. Vor Bio también anunció un nuevo activo preclínico, VADC45, dirigido contra CD45, una proteína asociada a diversos cánceres sanguíneos. VADC45 muestra potencial en múltiples aplicaciones, como la oncología, la terapia génica y los trastornos autoinmunes, y avanza hacia estudios IND habilitantes para futuros ensayos de fase 1.
El objetivo de Vor Bio es mejorar el tratamiento estándar de los pacientes con cáncer de la sangre mediante la ingeniería de células madre hematopoyéticas para terapias dirigidas tras el trasplante. El enfoque de la empresa podría alterar significativamente los resultados del tratamiento de estos pacientes, aunque los resultados están sujetos a una mayor validación clínica.
Este informe se basa en un comunicado de prensa de Vor Bio.
"En otras noticias recientes, se ha notificado a Vor Biopharma Inc. el incumplimiento de la norma de precio mínimo de oferta del Nasdaq, según se revela en una reciente presentación 8-K ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC). La empresa de biotecnología ha cotizado por debajo del umbral exigido de 1,00 dólares por acción durante 30 días hábiles consecutivos, lo que ha dado lugar a que el 25 de febrero de 2025 venza el plazo para que la empresa eleve el precio de sus acciones por encima de 1,00 dólares durante al menos diez días hábiles consecutivos. Si no se cumple este requisito, Vor Biopharma podrá solicitar un plazo adicional de 180 días mediante su traslado al Nasdaq Capital Market, siempre que cumpla todas las demás normas de cotización inicial, salvo el precio de oferta. Si no se cumple el requisito o no se obtiene un segundo período de gracia, las acciones de Vor Biopharma podrían ser excluidas de la cotización del Nasdaq. No obstante, la empresa tiene previsto supervisar activamente el precio de sus acciones y evaluar las opciones para volver a cumplir la norma de cotización 5450(a)(1) del Nasdaq. Estos recientes acontecimientos subrayan los retos a los que se enfrentan las empresas biotecnológicas para mantener el cumplimiento de la normativa bursátil, especialmente en medio de unas condiciones de mercado volátiles."
InvestingPro Insights
Vor Bio (NASDAQ:VOR), aunque está ampliando los límites de la ciencia médica con sus innovadoras terapias para el cáncer de sangre, presenta un panorama financiero desigual según los datos en tiempo real de InvestingPro. La capitalización bursátil de la empresa se sitúa en unos modestos 56,57 millones de dólares, lo que refleja la naturaleza de alto riesgo y alta recompensa de las nuevas empresas de biotecnología. Las métricas financieras subrayan los retos a los que se enfrenta Vor Bio, con unos ingresos de explotación de -124,8 millones de dólares en los últimos doce meses hasta el segundo trimestre de 2024, y un preocupante rendimiento de los activos del -60,16% en el mismo periodo. Estas cifras son fundamentales para que los inversores sopesen el progreso científico de la empresa y su salud financiera.
Uno de los consejos de InvestingPro para Vor Bio son sus mayores reservas de efectivo en comparación con su deuda, lo que podría proporcionar cierta flexibilidad financiera a corto plazo. Sin embargo, los analistas han revisado a la baja sus expectativas de beneficios para el próximo periodo, lo que indica una posible preocupación por la rentabilidad de la empresa. Además, en los últimos meses el valor ha registrado un rendimiento muy inferior al esperado, con una rentabilidad total del precio a seis meses del -61,42% y una rentabilidad en lo que va de año del -62,44% a la fecha del artículo, lo que podría reflejar el sentimiento del mercado sobre las perspectivas a corto plazo de la empresa.
Los inversores interesados en profundizar en los datos financieros y las perspectivas de futuro de Vor Bio pueden consultar otros consejos de InvestingPro en https://www.investing.com/pro/VOR. Estos consejos ofrecen más información que podría ser crucial para tomar decisiones de inversión informadas en el sector de la biotecnología.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.