DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), empresa de edición genética, ha anunciado hoy que su socio iECURE ha recibido la aprobación de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) para ampliar el estudio de fase 1/2 OTC-HOPE al Reino Unido. Este estudio evalúa ECUR-506, un tratamiento para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) en lactantes, que incorpora la nucleasa ARCUS, propiedad de la empresa, para la edición de genes.
El estudio OTC-HOPE pretende explorar el potencial de ECUR-506 en el tratamiento de la deficiencia de OTC, un trastorno genético que provoca niveles excesivos de amoníaco en la sangre, causando graves daños neurológicos o incluso la muerte. El tratamiento estándar actual para la deficiencia grave de OTC de aparición temprana es un trasplante de hígado, sin que existan terapias médicas capaces de corregir la enfermedad.
El ECUR-506 consiste en dos vectores de virus adenoasociados (AAV), uno de los cuales porta la nucleasa ARCUS y el otro inserta un gen OTC funcional. La aprobación de la MHRA para realizar ensayos en el Reino Unido sigue a un visto bueno previo de la Administración Australiana de Productos Terapéuticos (TGA).
El ensayo clínico de fase 1/2, denominado OTC-HOPE, es el primer estudio en humanos dirigido a bebés varones con deficiencia neonatal grave de OTC confirmada genéticamente. El ensayo probará hasta dos niveles de dosis de ECUR-506, centrándose en la seguridad, tolerabilidad y eficacia del tratamiento, así como en su impacto en los marcadores biológicos específicos de la enfermedad y en la calidad de vida de los pacientes.
Michael Amoroso, Consejero Delegado de Precision BioSciences, comentó el hito, destacándolo como una validación de las capacidades de edición genética de ARCUS. También señaló la importancia de los avances normativos como reflejo de la estrategia más amplia de la empresa de asociarse con socios de desarrollo al tiempo que avanza en su propio programa contra la hepatitis B.
iECURE, la empresa en fase clínica que lleva a cabo el estudio OTC-HOPE, colabora con el Programa de Terapia Genética de la Universidad de Pensilvania para presentar posibles terapias de edición genética para trastornos hepáticos.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Precision BioSciences, Inc.
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