El martes, H.C. Wainwright inició la cobertura de Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) con una calificación de Comprar y un precio objetivo de 36,00 dólares. La firma destacó el potencial de la plataforma FORCE de Dyne, diseñada para administrar terapias dirigidas al tejido muscular, un área difícil para los tratamientos basados en oligo antisentido (ASO). Las características exclusivas de la plataforma, que incluyen un Fab dirigido a TfR1 y un enlazador valina-citrulina (Val-Cit) validado clínicamente, se consideran elementos diferenciadores clave en este campo.
La plataforma FORCE permite un mayor enriquecimiento de oligos o SiRNA en el tejido muscular, minimizando los problemas de seguridad. Este enfoque evita los problemas asociados a los anticuerpos monoclonales, como la saturación del receptor y la rápida eliminación del fármaco. El analista señaló los datos provisionales de los ensayos clínicos ACHIEVE y DELIVER en enero de 2024, que mostraron una mejora significativa en el enriquecimiento de ASO en los músculos.
Los datos provisionales de Dyne sugieren la posibilidad de lograr una corrección del empalme superior al 25-30% previsto inicialmente. Las dosis más bajas del ensayo ACHIEVE, centrado en la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), ya han demostrado una impresionante corrección del splicing. Los datos indican un potencial de mayor eficacia a dosis más altas, lo que podría conducir a un impacto más consistente y significativo en la miotonía.
En la prueba DELIVER para distrofia muscular Duchenne (DMD), la omisión de exón y los datos de expresión media de distrofina han mostrado promesa. Hay potencial para alcanzar alrededor de 5-10% o niveles más altos de distrofina media en dosis más altas, que pueden proporcionar a Dyne una ventaja competitiva en el campo.
Mirando hacia la segunda mitad de 2024, el analista anticipa más lecturas de las pruebas ACHIEVE y DELIVER. Estos resultados serán cruciales para que Dyne demuestre una seguridad uniforme en todas las cohortes y mejoras dependientes de la dosis en la actividad de empalme u omisión de exón. El éxito en estas áreas podría allanar el camino para una vía de aprobación acelerada de las terapias de Dyne. Por ello, la empresa ha fijado un precio objetivo de 36,00 dólares, lo que refleja su confianza en las perspectivas de la empresa.
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