TAMPA, Florida - Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ:PCRX) ha anunciado que su candidato a terapia génica, PCRX-201, ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de la osteoartritis de rodilla. Es la primera vez que la FDA concede el estatus de RMAT a una terapia génica para la osteoartritis.
La designación RMAT de PCRX-201, también conocido como enekinragene inzadenovec, se basa en los datos preliminares de un estudio de fase 1 en el que participaron 72 pacientes. El estudio exploró la seguridad y eficacia de la terapia, que se administra directamente en la articulación y libera un gen que codifica el antagonista del receptor de la interleucina-1 (IL-1Ra), una proteína que inhibe la inflamación asociada a la artrosis.
Los resultados del ensayo, que incluyó a pacientes de dos cohortes -una que recibió un corticoide intraarticular coadministrado y otra que no lo recibió-, indicaron que PCRX-201 fue bien tolerado. La eficacia se observó durante al menos 52 semanas en todas las dosis. Las mejoras más significativas se observaron en la cohorte que recibió el esteroide, con un porcentaje notable de pacientes que experimentaron al menos una reducción del 50% del dolor y la rigidez, y una mejora de las puntuaciones de la evaluación funcional.
La designación RMAT, establecida en virtud de la Ley de Curas del Siglo XXI, tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de terapias prometedoras que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no cubierta. Permite interacciones tempranas con la FDA y la posibilidad de acelerar los procesos de aprobación.
El director ejecutivo de Pacira, Frank D. Lee, se mostró optimista sobre el potencial de la terapia como tratamiento modificador de la osteoartritis. La empresa tiene previsto presentar datos de 52 semanas en el Congreso Mundial 2024 de la Sociedad Internacional de Investigación sobre la Osteoartritis (OARSI), que se celebrará en abril, y espera presentar datos de 104 semanas más adelante este mismo año.
PCRX-201 fue adquirido a GQ Bio Therapeutics GmbH y utiliza un vector adenoviral de terapia génica de alta capacidad para producir niveles terapéuticos de IL-1Ra en presencia de inflamación, dirigiéndose específicamente a las células articulares y permaneciendo localizado en el espacio articular.
Pacira, conocida por sus soluciones no opiáceas para el tratamiento del dolor, posee una cartera que incluye EXPAREL, ZILRETTA e iovera°. La misión de la empresa es reducir la dependencia de los opiáceos, ofreciendo alternativas para el tratamiento del dolor.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Pacira BioSciences, Inc.
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