Investing.com -- Las acciones de Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) se dispararon un 7% hoy después de que la empresa anunciara que las agencias reguladoras de Estados Unidos y Europa han aceptado las solicitudes para un régimen de dosis más altas de su fármaco contra la atrofia muscular espinal (AME), nusinersen.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) están revisando ahora la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para nusinersen, que incluye un régimen de carga más rápido y una dosis de mantenimiento más alta que el tratamiento actualmente aprobado. Este anuncio representa un posible avance en el tratamiento de la AME y ha sido recibido con optimismo por el mercado.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), que adquirió la licencia de los derechos de nusinersen de Ionis Pharmaceuticals, afirmó que el nuevo régimen podría ofrecer beneficios significativos a los pacientes. La dosis más alta consiste en dos dosis de 50 mg administradas con 14 días de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada cuatro meses. Esto contrasta con el régimen aprobado de 12 mg de SPINRAZA, el nombre comercial bajo el cual se comercializa actualmente nusinersen en más de 71 países.
Las solicitudes para el régimen de dosificación actualizado se basan en los resultados del estudio DEVOTE, un ensayo de fase 2/3 diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la dosis más alta de nusinersen. El estudio incluyó a 145 participantes de diversos grupos de edad y tipos de AME en aproximadamente 42 centros en todo el mundo. La parte fundamental del estudio demostró que el régimen de dosis más altas permitió beneficios clínicos significativos mientras mantenía un perfil de seguridad consistente con el régimen aprobado de 12 mg.
SPINRAZA ha sido un tratamiento fundamental en la AME, con más de 14.000 personas tratadas en todo el mundo. El fármaco actúa aumentando la cantidad de proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN) de longitud completa, que es crucial para mantener la salud de las neuronas motoras. Administrado directamente en el sistema nervioso central, SPINRAZA ha demostrado una eficacia sostenida y un perfil de seguridad bien establecido.
La respuesta positiva del mercado a la aceptación regulatoria refleja la confianza de los inversores en el potencial del régimen de dosis más altas para ampliar el impacto del fármaco en el tratamiento de la AME. A medida que avanza el proceso de revisión, los interesados en la comunidad de la AME y los inversores de Ionis Pharmaceuticals estarán siguiendo de cerca los avances.
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