FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) ha publicado datos que indican una mejora significativa de los resultados a largo plazo en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) tratados con la solución oral LIVMARLI® (maralixibat).
Los resultados, publicados en la revista Hepatology, revelan una reducción del 70% en el riesgo de resultados clínicos, incluido el trasplante de hígado, para los pacientes que utilizan LIVMARLI en comparación con un grupo de control de historia natural.
La investigación evaluó un periodo de seis años y es la primera que demuestra un beneficio de supervivencia sin trasplante en pacientes con ALGS que utilizan un tratamiento farmacológico. El estudio comparó a 84 pacientes tratados con LIVMARLI con una cohorte de control de 469 pacientes de la base de datos de la Global Alagille Alliance (GALA), que constituye la mayor base de datos mundial de historia natural de ALGS.
Según la Dra. Binita M. Kamath, autora principal del manuscrito, el análisis es fundamental para demostrar el potencial de LIVMARLI para reducir la necesidad de trasplante de hígado en ALGS, un trastorno genético raro que afecta a los conductos biliares y puede conducir a una enfermedad hepática progresiva.
El análisis estadístico preespecificado, realizado por la Dra. Bettina Hansen, del Erasmus MC (Países Bajos), mostró una notable mejora de la supervivencia libre de acontecimientos a seis años, con un valor p <0,0001. Esto se traduce en una reducción global del 70% en los resultados clínicos de los pacientes tratados con LIVMARLI. El estudio también incluyó múltiples análisis de sensibilidad y de subgrupos para garantizar la solidez de los resultados.
LIVMARLI, un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares, es actualmente el único medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con ALGS de tres meses de edad o más. También está aprobado por la Comisión Europea para el tratamiento de la misma afección en pacientes mayores de dos meses.
Mirum Pharmaceuticals se centra en las enfermedades raras que afectan tanto a niños como a adultos, con tres medicamentos aprobados, incluido LIVMARLI. La empresa ha presentado LIVMARLI para su aprobación en los EE.UU. y Europa para el prurito colestásico en pacientes con PFIC, una afección hepática relacionada.
Los hallazgos del estudio se basan en un comunicado de prensa y proporcionan una nueva esperanza para los pacientes con ALGS, reduciendo potencialmente la necesidad de trasplantes de hígado y mejorando la calidad de vida. La publicación completa con datos adicionales está disponible en el sitio web de Hepatology.
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