Las acciones de Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) se dispararon un 5,7% tras la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de CRENESSITY, un nuevo tratamiento para la hiperplasia suprarrenal congénita (HAC). CRENESSITY se posiciona como el primer medicamento que ataca directamente y reduce el exceso de hormona adrenocorticotropa (ACTH) y la producción de andrógenos suprarrenales en pacientes con este trastorno genético.
La luz verde de la FDA para CRENESSITY, disponible tanto en cápsulas como en solución oral, marca un hito significativo para quienes padecen HAC clásica, una condición rara y crónica que afecta a las glándulas suprarrenales. El anuncio de la aprobación se realizó el viernes, y se prevé que el medicamento esté disponible comercialmente en el plazo de una semana a través de PANTHERx Rare, un servicio farmacéutico especializado.
Kyle W. Gano, Ph.D., CEO de Neurocrine Biosciences, subrayó el compromiso a largo plazo de la empresa con la investigación de la HAC y expresó su agradecimiento a los participantes e investigadores de los ensayos clínicos por su papel crucial en llevar esta nueva clase de medicamento a la comunidad afectada por la HAC. Por su parte, Dina Matos, Directora Ejecutiva de la Fundación CARES, reconoció el potencial del fármaco para mejorar la calidad de vida de los pacientes con HAC al reducir la necesidad de tratamientos con altas dosis de esteroides.
A pesar de la acogida positiva de la aprobación de la FDA, los analistas anticipan un lanzamiento comercial paulatino. Evan David Seigerman, de BMO Capital, señaló varios desafíos, entre ellos que no se espera un acceso comercial amplio hasta la segunda mitad de 2025 y la advertencia de caja negra del medicamento que exige una supervisión minuciosa de los ajustes en la terapia con glucocorticoides.
Chris Shibutani, de Goldman Sachs, calificó la aprobación como un hito positivo para Neurocrine Biosciences, confirmando su posición entre las empresas biotecnológicas exitosas en el desarrollo de múltiples fármacos en diversas áreas terapéuticas. El analista indicó que, si bien la trayectoria inicial del lanzamiento puede ser difícil de cuantificar, se seguirá de cerca el progreso de la empresa en cuanto a la captación de pacientes y la ampliación del acceso y la cobertura de seguros.
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