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AVROBIO, Inc. es una empresa de terapia génica en fase clínica. Su actividad se centra en el desarrollo de terapias génicas curativas ex vivo basadas en lentivirales para tratar a pacientes con enfermedades raras siguiendo un régimen de tratamiento de dosis única. Sus terapias génicas emplean células madre hematopoyéticas extraídas del paciente y modificadas con un vector lentiviral para insertar el equivalente de una copia funcional del gen mutado en la enfermedad diana. La empresa se centra en un grupo de enfermedades genéticas raras denominadas trastornos lisosomales, que se tratan principalmente con terapias de sustitución enzimática. Su cartera de proyectos comprende cuatro programas de terapia génica HSC, que incluyen AVR-RD-02 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1 y tipo 3; AVR-RD-04 para el tratamiento de la cistinosis; AVR-RD-05 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis neuronopática tipo II (MPS-II) o síndrome de Hunter; y AVR-RD-03 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
Nombre | Edad | Desde | Título |
---|---|---|---|
Philip J. Vickers | 64 | 2019 | Independent Director |
Annalisa Lisa Mary Jenkins | 59 | 2018 | Independent Director |
Bruce L. Booth | 50 | 2016 | Independent Chairman of the Board |
Christopher Paige | 70 | 2016 | Independent Director |
Gail M. Farfel | 60 | 2020 | Director |
Phillip B. Donenberg | 63 | 2018 | Independent Non-Employee Director |
Ian T. Clark | 64 | 2018 | Independent Director |
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