Vertex Pharmaceuticals Incorporated, empresa biotecnológica, se dedica a desarrollar y comercializar terapias para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ). Comercializa TRIKAFTA/KAFTRIO para personas con FQ con al menos una mutación F508del a partir de los 2 años; SYMDEKO/SYMKEVI para personas con FQ a partir de los 6 años; ORKAMBI para pacientes con FQ a partir de 1 año; y KALYDECO para el tratamiento de pacientes con FQ a partir de 1 año con ivacaftor. La cartera de productos de la empresa incluye VX-522, un tratamiento con ARNm CFTR diseñado para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística, que se encuentra en la fase 1 de ensayos clínicos; VX-548, un medicamento no opiáceo para el tratamiento del dolor agudo y neuropático, que se encuentra en la fase 3 de ensayos clínicos; Exa-cel, para el tratamiento de la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusiones, que se encuentra en la fase 2/3 de ensayos clínicos. Además, suministra inaxaplin para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal mediada por APOL1 y comorbilidades, como la hipertensión, que está en fase única 2/3; VX-880 y VX-264, tratamiento de la diabetes de tipo 1, que está en ensayo clínico de fase 1/2; VX-970, que está en ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento del cáncer; y VX-803 y VX-984 para el tratamiento del cáncer, en ensayo clínico de fase 1. Además, vende los productos a farmacias especializadas y distribuidores especializados en Estados Unidos, así como a farmacias minoristas, hospitales y clínicas. Además, la empresa colabora con CRISPR Therapeutics AG; Moderna, Inc; Entrada Therapeutics, Inc; Arbor Biotechnologies, Inc; Mammoth Biosciences, Inc; y Verve Therapeutics, así como con Tevard Biosciences para desarrollar nuevas terapias basadas en el ARNt para la distrofia muscular de Duchenne. Vertex Pharmaceuticals Incorporated se fundó en 1989 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.