SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE), empresa biotecnológica especializada en terapias génicas, ha anunciado hoy un acuerdo basado en resultados con Michigan Medicaid para su producto de terapia génica LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel), diseñado para tratar la anemia falciforme en pacientes de 12 años o más con antecedentes de eventos vaso-oclusivos (VOE). Esto supone el primer acuerdo de la empresa con Medicaid para LYFGENIA™, un tratamiento único aprobado para aliviar las complicaciones de este trastorno genético.
Tom Klima, director comercial y operativo de Bluebird Bio, destacó la importancia de este acuerdo para las personas con anemia falciforme aseguradas por Medicaid, afirmando que refleja un compromiso con el acceso equitativo y reconoce los beneficios potenciales de la terapia. El contrato incluye disposiciones para compartir el riesgo financiero en función de los resultados de la terapia, concretamente su impacto en las hospitalizaciones relacionadas con la EVE, a lo largo de un periodo de tres años.
bluebird bio ha elaborado sus opciones de contrato con Medicaid a partir de las aportaciones de los pagadores gubernamentales, con el objetivo de abordar los retos de proporcionar acceso a tratamientos únicos y transformadores. La empresa está negociando activamente con más de 15 agencias de Medicaid, que representan el 80% de la población estadounidense con seguro de Medicaid. Además, bluebird ha establecido múltiples acuerdos basados en resultados con pagadores comerciales nacionales, ampliando la cobertura a aproximadamente 200 millones de vidas estadounidenses.
LYFGENIA™ actúa añadiendo un gen funcional de β-globina a las células madre sanguíneas del propio paciente, lo que puede dar lugar a la producción de hemoglobina adulta que limita la formación de hematíes falciformes y reduce potencialmente las VOE. La terapia ha completado un estudio de fase 1/2 y está siendo sometida actualmente a un ensayo de fase 3, con un estudio de seguimiento a largo plazo también en curso.
Como cualquier tratamiento médico, LYFGENIA™ conlleva riesgos potenciales, como la malignidad hematológica. Se aconseja a los pacientes que reciben el tratamiento que se sometan a un seguimiento de por vida para detectar tales neoplasias. La terapia no se ha estudiado en pacientes con más de dos deleciones del gen de la α-globina.
El anuncio de este acuerdo con el Medicaid de Michigan forma parte de los esfuerzos en curso de bluebird bio para asociarse con pagadores de asistencia sanitaria, incluidas las conversaciones con el Centro de Innovación de Medicare y Medicaid (CMMI) para un modelo que se prevé lanzar en 2025. La empresa sigue centrándose en terapias génicas para enfermedades genéticas graves, aprovechando su experiencia en llevar estas terapias de los estudios clínicos a la disponibilidad comercial.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de bluebird bio, Inc.
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