LONDRES, 16 nov (Reuters) - Reino Unido ha autorizado una terapia génica que tiene como objetivo curar la enfermedad de células falciformes y otro tipo de trastorno sanguíneo hereditario para pacientes mayores de 12 años, dijo el regulador médico del país el jueves, convirtiéndose en el primero en el mundo en hacerlo.
Casgevy es el primer medicamento autorizado que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR, que valió a sus inventores el Premio Nobel en 2020, dijo la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) británica.
La anemia falciforme y la beta-talasemia son enfermedades genéticas causadas por errores en los genes de la hemoglobina, que los glóbulos rojos utilizan para transportar oxígeno por todo el cuerpo.
"Tanto la anemia falciforme como la beta-talasemia son enfermedades dolorosas que duran toda la vida y que, en algunos casos, pueden ser mortales", afirmó en el comunicado Julian Beach, director interino de la MHRA.
En los ensayos clínicos, se ha observado que Casgevy restablece la producción de hemoglobina sana en la mayoría de los participantes con anemia falciforme y β-talasemia dependiente de transfusión, aliviando los síntomas de la enfermedad, añadió Beach.
La MHRA dijo que no se habían detectado problemas de seguridad significativos durante los ensayos, y añadió que seguía de cerca la seguridad del medicamento.
El medicamento se administra extrayendo células madre de la médula ósea de un paciente y editando un gen de las células en un laboratorio. Las células modificadas se transfieren de nuevo al paciente tras un tratamiento de acondicionamiento para preparar la médula ósea.
Las empresas estadounidenses Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics celebraron la aprobación en sendos comunicados.
"Espero que esta sea la primera de muchas aplicaciones de esta tecnología, galardonada con el Premio Nobel, en beneficio de pacientes con enfermedades graves", dijo Samarth Kulkarni, consejero delegado de CRISPR.
(Reporte de Muvija M; edición de Sarah Young; editado en español por Tomás Cobos)