Homology Medicines, Inc. es una empresa de medicamentos genéticos en fase clínica centrada en el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Los programas clínicos de la empresa incluyen el HMI-103, un candidato a terapia génica en fase de investigación que se encuentra en fase de desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes con fenilcetonuria (PKU); el HMI-203, un candidato a terapia génica en fase de investigación que se encuentra en fase de desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes con mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) o síndrome de Hunter; y el HMI-102, un candidato a terapia génica en fase de investigación que se encuentra en fase de desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes adultos con PKU. Su principal candidato a terapia génica GTx-mAb, HMI-104, para el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Su plataforma está diseñada para utilizar vectores de virus adenoasociados derivados de células madre hematopoyéticas humanas (AAVHSC), con el fin de administrar de forma precisa y eficaz medicamentos genéticos de administración única in vivo mediante una modalidad de edición génica y una plataforma de terapia génica sin nucleasas.