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Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica dedicada a abordar las causas subyacentes de enfermedades genéticas graves mediante la regulación de la expresión proteica con medicamentos basados en ácidos ribonucleicos. Gracias a su método TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), la empresa desarrolla oligonucleótidos antisentido (ASO) para restablecer selectivamente los niveles de proteínas. Su primer compuesto, STK-001, se está probando clínicamente para el tratamiento del síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y progresiva. El STK-001 está diseñado para aumentar la expresión de la proteína NaV1.1 aprovechando la copia no mutante (wild-type) del gen SCN1A para restaurar los niveles fisiológicos de NaV1.1, reduciendo así tanto la aparición de convulsiones como las comorbilidades no convulsivas. Su STK-002 es un ASO en desarrollo preclínico para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA). El STK-002 está diseñado para aumentar la expresión de la proteína OPA1 aprovechando la copia no mutante (salvaje) del gen OPA1.
Nombre | Edad | Desde | Título |
---|---|---|---|
Edward M. Kaye | 72 | 2017 | CEO & Director |
Chaolin Zhang | - | 2020 | Member of Scientific Advisory Board |
Seth L. Harrison | 61 | 2015 | Independent Chairman of the Board |
Adrian R. Krainer | 64 | 2014 | Co-Founder & Independent Director |
Garry E. Menzel | 59 | 2020 | Independent Director |
Julie Anne Smith | 52 | 2020 | Independent Director |
Arthur O. Tzianabos | 61 | 2018 | Independent Director |
Jennifer C. Burstein | 52 | 2019 | Independent Director |
Arthur A. Levin | 70 | 2015 | Independent Director |
Ian F. Smith | 58 | 2023 | Independent Director |
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