Stoke Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica dedicada a abordar las causas subyacentes de enfermedades genéticas graves mediante la regulación de la expresión proteica con medicamentos basados en ácidos ribonucleicos. Gracias a su método TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), la empresa desarrolla oligonucleótidos antisentido (ASO) para restablecer selectivamente los niveles de proteínas. Su primer compuesto, STK-001, se está probando clínicamente para el tratamiento del síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y progresiva. El STK-001 está diseñado para aumentar la expresión de la proteína NaV1.1 aprovechando la copia no mutante (wild-type) del gen SCN1A para restaurar los niveles fisiológicos de NaV1.1, reduciendo así tanto la aparición de convulsiones como las comorbilidades no convulsivas. Su STK-002 es un ASO en desarrollo preclínico para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA). El STK-002 está diseñado para aumentar la expresión de la proteína OPA1 aprovechando la copia no mutante (salvaje) del gen OPA1.