CRANBURY, Nueva Jersey - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha ampliado el período de Revisión Prioritaria de su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para KRESLADI™, una terapia génica para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria-I (LAD-I) grave. La nueva fecha de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) se ha fijado ahora para el 30 de junio de 2024, a fin de que la FDA disponga de más tiempo para revisar la información complementaria sobre química, fabricación y controles (CMC) proporcionada por la empresa.
Gaurav Shah, M.D., CEO de Rocket Pharma, expresó el compromiso de la compañía de trabajar con la FDA para acelerar la disponibilidad de KRESLADI™ para pacientes con LAD-I grave, un trastorno genético raro que compromete gravemente el sistema inmunitario. Subrayó la importancia del tratamiento y la confianza de la empresa en su potencial.
La terapia ha mostrado resultados prometedores en un estudio global de fase 1/2, con una tasa de supervivencia global del 100% a los 12 meses tras la infusión en los nueve pacientes con LAD-I y reducciones significativas en las tasas de infección y curación de las lesiones cutáneas relacionadas con LAD-I. El estudio cumplió todos los criterios de valoración primarios y secundarios, y KRESLADI™ fue bien tolerado sin que se produjeran acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
KRESLADI™ es una terapia génica en fase de investigación que utiliza células madre modificadas genéticamente del propio paciente para tratar la LAD-I, una enfermedad caracterizada por mutaciones en el gen ITGB2. Este gen es crucial para la adhesión leucocitaria, esencial para combatir las infecciones. En la actualidad, la única cura posible para la LAD-I grave es un trasplante de médula ósea, que entraña importantes riesgos y puede no estar disponible a tiempo para los niños afectados.
Rocket Pharmaceuticals ha recibido varias designaciones para KRESLADI™, entre ellas las de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Pediatría Rara y Vía Rápida de la FDA, así como las designaciones PRIME y de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP) en la UE, y la de Medicamento Huérfano tanto en EE.UU. como en la UE.
La investigación de la empresa sobre LAD-I cuenta con una subvención del Instituto de Medicina Regenerativa de California, y su cartera de productos incluye otras terapias génicas dirigidas a diversos trastornos genéticos raros.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Rocket Pharmaceuticals, Inc.
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