BioMarin Pharmaceutical Inc. desarrolla y comercializa terapias para personas con enfermedades raras y afecciones médicas graves y potencialmente mortales. Sus productos comerciales incluyen Vimizim, una terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) IV tipo A, un trastorno por almacenamiento lisosómico; Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con MPS VI; y Kuvan, una forma oral sintética patentada de 6R-BH4 que se utiliza para tratar a pacientes con fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Los productos comerciales de la empresa también comprenden Palynziq, una enzima fenilalanina amoníaco liasa recombinante PEGilada, que se administra mediante inyección subcutánea para reducir las concentraciones de Phe en sangre; Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante para el tratamiento de pacientes con lipofuscinosis ceroide tipo 2, una forma de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo del péptido natriurético de tipo c que se inyecta una vez al día para el tratamiento de la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína purificada diseñada para ser idéntica a una forma natural de la enzima humana alfa-L-iduronidasa. Además, desarrolla Roctavian, un vector de virus adenoasociado, para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave. La empresa atiende a farmacias especializadas, hospitales y organismos gubernamentales no estadounidenses, así como a distribuidores y mayoristas farmacéuticos de Estados Unidos, Europa, Latinoamérica e internacionales. BioMarin Pharmaceutical Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A. y Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. La empresa se constituyó en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.