Design Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Su actividad se centra en la investigación y el desarrollo de moléculas GeneTAC, una nueva clase de quimeras terapéuticas de moléculas pequeñas dirigidas a genes, diseñadas para modificar enfermedades al abordar la causa subyacente de enfermedades causadas por mutaciones hereditarias de expansión de repetición de nucleótidos. El principal producto candidato de la empresa es la ataxia de Friedreich (AF). Su segundo producto candidato es la distrofia corneal endotelial de Fuchs (FECD). También está desarrollando su programa GeneTAC para tratar otras enfermedades monogénicas graves causadas por la repetición de nucleótidos. Su FA es una devastadora enfermedad monogénica, autosómica recesiva y progresiva. El programa FECD se centra en el desarrollo de un tratamiento médico potencialmente modificador de la enfermedad para la FECD. Su distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) es una enfermedad neuromuscular monogénica, autosómica dominante y progresiva que afecta al músculo esquelético, el corazón, el cerebro y otros órganos.