Gain Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología. Su actividad se centra en el desarrollo de nuevas terapias con moléculas pequeñas para tratar enfermedades en diversas áreas terapéuticas, como los trastornos del sistema nervioso central (SNC), los trastornos por almacenamiento lisosómico, los trastornos metabólicos y otras enfermedades que pueden tratarse mediante la degradación de proteínas, como la oncología. Su plataforma de descubrimiento de fármacos, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), para descubrir nuevos sitios de unión alostérica en proteínas implicadas en una enfermedad e identificar pequeñas moléculas patentadas que se unen a estos sitios para modular la función proteica y tratar la causa subyacente de la enfermedad. Su principal producto candidato, GT-02287, está siendo desarrollado para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson GBA1, incluyendo la restauración de la función de la GCasa, la reducción de sustratos lípidos tóxicos y formas tóxicas de alfa-sinucleína, la mejora de la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas, y la mejora de los niveles de dopamina.