Larimar Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras complejas utilizando su plataforma tecnológica de péptidos penetrantes en células (CPP). El compuesto principal de la empresa, CTI-1601, se está desarrollando como posible tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF). El CTI-1601 es una proteína de fusión recombinante que se administra por vía subcutánea y cuyo objetivo es llevar la frataxina humana (FXN), una proteína esencial, a las mitocondrias de los pacientes con AF. La FA es una enfermedad rara, progresiva y mortal en la que los pacientes son incapaces de producir suficiente frataxina (FXN) debido a una anomalía genética. También se centra en utilizar su plataforma de administración intracelular para diseñar otras proteínas de fusión dirigidas a otras enfermedades raras caracterizadas por deficiencias en compuestos bioactivos intracelulares. Su plataforma CPP permite que una molécula terapéutica atraviese la membrana celular para alcanzar objetivos intracelulares.