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Abeona Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Se dedica a desarrollar terapias celulares y génicas para enfermedades potencialmente mortales. El principal programa clínico de la empresa es el EB-101, una terapia celular autóloga en desarrollo para la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB). Su cartera de desarrollo también incluye terapias génicas basadas en el virus adenoasociado (AAV) para enfermedades oftálmicas con necesidades médicas no cubiertas. La nueva generación de cápsidas de AAV de la empresa se está evaluando para mejorar los perfiles de tropismo en diversas enfermedades devastadoras. Su planta de fabricación de terapia génica y celular, totalmente integrada y con buenas prácticas de fabricación (cGMP), produjo el EB-101 para el estudio pivotal de fase III VIITAL y está capacitada para la producción clínica y potencialmente comercial de terapias génicas basadas en AAV. El EB-101 es una terapia celular autóloga en la que se inserta un gen COL7A1 funcional en las células cutáneas (queratinocitos) del propio paciente mediante un retrovirus.